《Transplantation and Cellular Therapy》：Factors Associated with Receipt of Allogeneic Hematopoietic Cell Transplant and NMDPSM Donor Search in Older Adults with Acute Myeloid Leukemia
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Jaime M. Preussler | Christa L. Meyer | Linda J. Burns | Mariétou H. Ouayogodé | Marguerite Burns
CIBMTR?（国际血液和骨髓移植研究中心），NMDP，明尼阿波利斯，明尼苏达州，美
Jaime M. Preussler | Christa L. Meyer | Linda J. Burns | Mariétou H. Ouayogodé | Marguerite Burns
CIBMTR?（国际血液和骨髓移植研究中心），NMDP，明尼阿波利斯，明尼苏达州，美国
摘要
背景
针对老年急性髓系白血病（AML）的治疗方法往往没有得到充分应用，许多老年人甚至没有接受任何积极的治疗。目前对于可能影响老年人治疗选择的患者、医生和医院因素知之甚少。本研究的目的是确定65-75岁AML诊断患者的患者、医院和医生因素与其治疗途径之间的关联。治疗途径包括：1）联合异基因造血干细胞移植（alloHCT）的化疗；2）通过NMDP进行供体搜索的化疗；3）不通过NMDP进行供体搜索的化疗；4）不进行化疗或alloHCT（无治疗）。
方法
这项回顾性队列研究结合了医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）的医疗保险索赔数据、NMDP的供体搜索数据以及公开可用的CMS和国家提供者识别码（NPI）医生和医院数据集。研究对象为2010年至2017年间被诊断为AML且至少在诊断后一年内参加按服务收费（A部分和B部分）医疗保险的65-75岁患者。通过诊断和手术代码识别alloHCT和化疗；未进行化疗的情况则通过缺乏这些代码来判断。采用多变量分层逻辑回归分析患者、医院和医生因素与治疗接受情况之间的关联，其中医院作为随机效应。
结果
共有4,394名患者符合纳入标准：599名（13.6%）接受了alloHCT；655名（14.9%）接受了带供体搜索的化疗；2,762名（62.9%）接受了不带供体搜索的化疗；378名（8.6%）未接受任何治疗。与接受带供体搜索的化疗相比，接受alloHCT的患者在诊断年份、性别、种族、教育水平和年龄方面存在显著差异。与未接受化疗的患者相比，接受alloHCT的患者在诊断年份、种族、教育水平、Elixhauser合并症指数（ECI）和年龄方面也存在显著差异。在接受单独化疗的患者中，诊断年份、性别、教育水平、ECI和年龄等因素与是否接受供体搜索有关。
结论
这项基于人群的分析评估了65-75岁、有医疗保险覆盖的AML患者在诊断时患者、医院和医生特征与诊断后第一年内是否接受alloHCT和供体搜索之间的关联。研究结果表明，年龄较大、合并症较多和教育水平较低是接受alloHCT和供体搜索的主要障碍。医生和医院层面的因素，如非医学院附属关系和非血液科专业背景，也会进一步限制治疗机会，这体现在与未接受任何治疗的患者相比，接受alloHCT的情况有所不同。需要进一步的研究和干预措施来改善治疗可及性，重点关注与年龄相关的、地理因素和转诊障碍，可以包括针对老年人的教育宣传以及标准化转诊指南，以支持及时的移植评估。
章节摘录
背景
急性髓系白血病（AML）是一种影响血液和骨髓的癌症。该病最常在65至74岁之间被诊断出来，诊断时的中位年龄为70岁。虽然AML仅占所有癌症的约1%，但它是最致命的白血病类型，5年生存率仅为33.4%，不过这一生存率会因年龄、AML类型或所接受的治疗而有所不同。例如，先前的研究发现，接受alloHCT的患者死亡风险比未接受该治疗的患者低21%。
数据来源
本研究使用了2010年至2018年间医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）的行政管理索赔数据，将65-75岁的AML患者与NMDP的供体搜索数据及公开可用的CMS数据集进行了关联。关联过程采用了之前描述过的确定性方法和概率方法。CMS数据集包含了医院和医生的信息，包括服务提供者文件、医院基本信息文件等。
患者和搜索特征
共有4,394名患者符合纳入标准：599名（13.6%）接受了alloHCT；655名（14.9%）接受了带供体搜索的化疗；2,762名（62.9%）接受了不带供体搜索的化疗；378名（8.6%）未接受任何治疗。患者特征详见表1。alloHCT组的中位年龄为68.7岁，而带供体搜索的化疗组为69.5岁，不带供体搜索的化疗组为71.5岁，未接受治疗的组为71.9岁。所有组中男性人数均多于女性。
alloHCT与带供体搜索的化疗
多变量模型显示了与接受alloHCT相比，接受带供体搜索的化疗相关的变量（表3）。显著降低接受alloHCT几率的因素包括种族/族裔（黑人/非裔美国人、亚裔/太平洋岛民、西班牙裔、美洲原住民/阿拉斯加原住民及其他与非西班牙裔白人的组合类别，比值比[OR]：0.565，95%置信区间[CI]：0.35-0.90）和年龄（70-75岁与65-69岁）。
讨论
本研究利用关联的CMS医疗保险索赔数据、NMDP供体搜索数据和公开可用的数据，分析了AML诊断时患者、医院和医生特征与诊断后第一年内是否接受alloHCT和供体搜索之间的关联。这有助于对比不同治疗途径。
值得注意的是，在所有测试组中，年龄较大都与接受alloHCT的几率降低有关。
结论
基于人群的研究结果表明，接受alloHCT和供体搜索受到患者因素的影响，如年龄、合并症和社区教育水平。医生和医院层面的因素，如非医学院附属关系和非血液科专业背景，仅在与未接受任何治疗相比时与接受alloHCT有关，但也会进一步限制治疗机会。
这些因素长期以来一直未被充分理解。
致谢
威斯康星大学麦迪逊分校：Amy Cochran博士；Ryan Mattison博士；NMDP：Heather Stefanski博士；Stephen Spellman博士。CIBMTR主要得到了国家癌症研究所（NCI）、国家心肺血液研究所（NHLBI）和国家过敏与传染病研究所（NIAID）的Public Health Service U24CA076518项目、卫生资源和服务管理局（HRSA）的75R60222C00011项目以及海军研究办公室的N00014-25-1-2146项目的支持。
