Nature重磅：CRISPR技术可以选择性地摧毁癌细胞

来自犹他州立大学、犹他大学健康中心、亥姆霍兹RNA感染研究所和维尔茨堡大学的研究人员报告了新发现的细节，展示了如何重新利用CRISPR Cas12a2来有选择性地杀死培养皿和小鼠体内的癌细胞。

　　

治疗疾病（包括癌症）的挑战之一是，如何在不破坏健康组织的情况下，清除恶性肿瘤、感染、污染物或其他病变。

“这是医学和其他科学领域的圣杯，”犹他州立大学生物化学家Ryan Jackson说道。他与犹他州立大学博士生Kadin Crosby比以及其他机构的同事在2026年5月6日出版的《自然》杂志网络版上发表了关于CRISPR-Cas12a2的突破性发现。

这项研究得到了美国国立卫生研究院和 R. Gaurth Hansen 家族的支持，参与研究的机构包括犹他大学、亥姆霍兹 RNA 感染研究所和德国维尔茨堡大学。

CRISPR-Cas12a2是杰克逊和他的学生们正在研究的CRISPR（成簇的规律间隔的短回文重复序列）免疫防御系统中最新发现的、鲜为人知的几种系统之一。与更为人熟知的CRISPR系统Cas9（利用引导RNA（核糖核酸）结合互补DNA）不同，Cas12a2利用引导RNA结合互补RNA。

“与激活的 Cas9 只能在结合的 DNA 上进行一次精确切割不同，RNA 靶标激活的 Cas12a2 会撕裂它遇到的所有 DNA，从而有效地杀死细胞，”犹他州立大学化学与生物化学系Jackson 说。

然而，他表示，如果引导 RNA 与 RNA 靶标不完全互补，Cas12a2 就不会被激活，细胞也不会受到损伤。

“我们证明，Cas12a2 可以选择性地杀死含有致癌单点突变的细胞，而对不含突变的细胞则无影响，且未观察到任何副作用，”该论文的共同第一作者Crosby说。“在小鼠身上，我们的疗法在单次治疗后使肿瘤体积缩小了约 50%。”

犹他大学健康中心生物化学助理教授兼共同通讯作者Yang Liu表示，Cas12a2 具有特殊的关注点。

Yang Liu说：“它的目标不是纠正任何问题，而是摧毁它所看到的一切。我们正在研究的这种酶具有极强的特异性，它不会影响健康细胞。这一点令我们非常震惊。”

Cas12a2 用于人类治疗需要进行彻底的人体研究和测试，但研究人员乐观地认为，他们的发现是朝着正确方向迈出的一步。

“由于Cas12a2可以被引导RNA编程，靶向任何RNA序列，而且几乎没有脱靶效应，我们相信我们已经发现了一种能够选择性地杀死所有生物学类型细胞的方法，我们证明它可以用于基因编辑的富集，选择性地杀死携带病毒基因的细胞，以及杀死具有后天突变的细胞。我们设想这项技术将以前所未有的方式改变科学、农业和医学。”