短期使用blinatumomab治疗B细胞急性淋巴细胞白血病患儿可显著清除残留疾病

《Annals of Hematology》：Short-term blinatumomab for B-cell acute lymphoblastic leukemia pediatric patients results in measurable residual disease clearance

　　

摘要

布林纳单抗（Blinatumomab，简称Blin）能有效清除儿童B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）中的可测量残留病灶（MRD），但标准的28天治疗方案成本高昂且患者依从性存在挑战。一项二期试验评估了针对新诊断的B-ALL患儿缩短至14天的Blin治疗方案，这些患儿在诱导治疗结束时MRD检测结果为阳性（≥0.01%，<5%）（研究编号：ChiCTR2100053318）。该非随机试验共纳入60名CD19⁺ B-ALL患儿。诱导治疗结束后（第46天），Blin-14d组（n=30）仅接受布林纳单抗治疗（14天输注），而非Blin-14d组（n=30）则继续接受标准化疗。主要终点为Blin治疗后的MRD完全缓解（CR）率；次要终点包括安全性和长期疗效。Blin-14d治疗结束后，所有患者（100%）均在一周内达到MRD阴性（MFC-MRD-neg）。Blin-14d组达到MRD阴性的中位时间明显短于非Blin-14d组（39天 vs 42.5天，p=0.0243）。预测的3年总生存率（OS）和非疾病复发率（EFS）均有利于Blin-14d组（OS 100% vs 85.9%，p=0.0360；EFS 73.9% vs 71.5%，p=0.2334）。治疗过程中，Blin-14d组有10%的患者出现治疗偏差，而非Blin-14d组这一比例为50%。Blin-14d组77%的患者发生了不良反应（AEs），主要为1-2级；其中2例患者出现3级AE。未发生4级或更严重的与Blin相关的不良事件。尽管这项研究是非随机的，但结果显示短期使用布林纳单抗在诱导MRD缓解方面效果显著，并且具有良好的安全性，为MRD阳性的B-ALL患儿提供了一种有前景且高效的治疗策略。