鲁索替尼在皮质类固醇治疗无效的、累及中枢神经系统的慢性移植物抗宿主病（chronic GvHD）中的成功应用：病例报告

《Annals of Hematology》：Successful use of ruxolitinib in steroid-refractory chronic GvHD affecting central nervous system: a case report

　　

摘要

慢性移植物抗宿主病（cGvHD）是异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的主要并发症之一。除了其典型的临床表现外，cGvHD还可能累及其他器官，包括中枢神经系统（CNS），但其中枢神经系统的受累情况目前尚不清楚，尤其是对于那些对类固醇治疗无反应的患者，治疗选择也尚未明确。我们报告了一例50岁女性的病例：她因骨髓增生异常综合征接受了异基因造血干细胞移植，随后发展为典型的急性移植物抗宿主病，随后又转变为慢性移植物抗宿主病重叠综合征。移植后2年9个月时，她出现了进行性痉挛性截瘫，脑部MRI显示多灶性白质病变。初步诊断为可能的CNS-cGvHD。由于治疗反应不佳且无法耐受长期使用皮质类固醇，她开始每日服用10毫克的鲁索替尼（ruxolitinib），随后剂量增加到每日20毫克，并同时逐渐减少泼尼松的用量并补充免疫球蛋白。在12个月内，患者的临床症状和影像学结果均有所改善，功能显著恢复，中枢神经系统的病变也明显消退。该病例表明，鲁索替尼可能是一种适用于cGvHD伴中枢神经系统非典型受累情况的潜在治疗药物。尽管临床改善可能归因于多种治疗方法的共同作用，但神经学和影像学反应提示JAK抑制剂的作用具有重要意义。需要进一步的研究来更清楚地阐明鲁索替尼在此种罕见cGvHD表现中的疗效。