综述：罗米普洛司在重度再生障碍性贫血治疗中的应用：全面的临床回顾

《Annals of Hematology》：Romiplostim in the management of severe aplastic anemia: a comprehensive clinical review

　　

摘要

重度再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见的骨髓衰竭疾病，具有高发病率和死亡率，尤其是在不适合接受造血干细胞移植的患者中。虽然免疫抑制疗法（IST）仍然是标准的一线治疗方法，但仍有相当比例的患者对治疗无反应或出现复发。血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs）作为一种有前景的治疗选择，能够促进造血功能。其中，罗米普罗司汀在多种治疗环境中显示出越来越高的疗效。为了全面评估罗米普罗司汀在治疗SAA方面的临床疗效、安全性和最佳使用方法，本研究基于临床试验、真实世界研究和儿童病例系列的数据进行了分析。我们使用了与“罗米普罗司汀”和“重度再生障碍性贫血”相关的关键词，在PubMed、Web of Science和Scopus数据库中进行了系统性文献检索（检索截止时间为2026年3月）。纳入的研究包括前瞻性试验、回顾性队列研究以及揭示罗米普罗司汀治疗SAA患者血液学反应、输血依赖性及不良反应机制的研究。在涉及390多名重度再生障碍性贫血患者的19项研究中，罗米普罗司汀在儿童和成人群体中均表现出了一致的疗效：血液学反应率介于41%至95%之间，最高达55%的患者实现了三系造血细胞恢复。高剂量方案（10–20 μg/kg/周）和早期给药与更优的治疗结果相关，尤其是在对艾曲波帕治疗无反应的患者中。长期使用耐受性良好，克隆演变或严重毒性反应的发生率较低。罗米普罗司汀是SAA的有效且安全的治疗选择，尤其适用于对标准疗法无效或不能耐受的患者。将其纳入一线和挽救治疗方案中，有望实现持久的造血功能恢复和输血依赖性的摆脱。未来需要进一步研究来确定其在联合治疗策略中的角色，以及最佳用药剂量和疗程。