外周血液中的WT1 mRNA有助于对接受维奈托克司（venetoclax）和阿扎胞苷（azacitidine）治疗的急性髓系白血病（AML）患者进行早期预后分层

《Annals of Hematology》：WT1 mRNA in peripheral blood enables early prognostic stratification in AML patients receiving venetoclax and azacitidine therapy

　　

摘要

维奈托克拉克和阿扎胞苷（VEN/AZA）通过作用于BCL-2蛋白和DNA甲基化机制，显示出显著的治疗效果，尤其是在年龄较大或身体状况不适合的急性髓系白血病（AML）患者中。Wilms’ Tumor-1（WT1）mRNA可通过外周血（PB）检测到，它是监测治疗反应和预测AML预后的常用生物标志物。我们对冈山血液学研究组（OKHSG）中接受VEN/AZA治疗的AML患者进行了回顾性分析。结果显示，在第一或第二个治疗周期后，外周血中WT1 mRNA水平显著下降的患者，其总体生存率（OS）和无进展生存率（PFS）均明显改善。此外，无论这种下降发生在治疗的早期还是后期，实现WT1 mRNA阴性都与更优的OS和PFS相关。这些发现表明，WT1 mRNA是预测接受VEN/AZA治疗的AML患者治疗反应和长期预后的敏感且可靠的生物标志物。