综述：一项关于抗因子H相关非典型habitually recurring urinary sedimentosis（HUS）患者短期治疗结果的系统评价，比较了血浆置换与eculizumab治疗的效果

《Pediatric Nephrology》：A systematic review of short-term outcomes in patients with anti–factor H associated atypical HUS managed with plasma exchanges versus eculizumab

　　

摘要

背景

抗H因子抗体（anti-FH）是在校儿童患非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）的主要原因。虽然使用依库珠单抗（eculizumab，ECZ）进行终末补体阻断是治疗所有类型aHUS的标准方法，但抗H因子相关的aHUS特别适合与血浆置换（PEX）和免疫抑制联合治疗。目前尚无关于这两种治疗策略在短期或中期疗效方面的对照研究。

目的

主要目的是比较使用PEX与ECZ治疗抗H因子相关aHUS的患者从开始治疗到达到血液学缓解和肾功能恢复的时间，无论是否同时使用免疫抑制。我们还比较了治疗7天、14天和28天后达到血液学缓解或肾功能恢复的患者比例，以及发展为慢性肾病G1–5期、需要透析或死亡的患者比例。

数据来源

检索范围为2004年1月至2025年4月的PubMed和Embase数据库。

研究纳入标准

符合条件的是用英语撰写的研究，这些研究报道了接受PEX或ECZ治疗（无论是否加用免疫抑制）的抗H因子相关aHUS患者的血液学缓解和肾功能恢复时间。

参与者与干预措施

纳入研究的患者必须接受了PEX或ECZ中的一种治疗，且有关于血液学缓解和肾功能恢复时间的信息。

研究评估与综合方法回顾性队列研究及病例报告/系列的研究的偏倚风险分别通过Newcastle–Ottawa质量评估量表和Joanna Briggs Institute（JBI）系统评价工具进行评估。患者数据按治疗组合并，以危险比（95%置信区间，CI）报告事件发生时间，并使用对数秩检验进行比较。其他连续性指标则使用秩和检验在组间进行比较。

结果

在403个搜索结果中，有14项研究符合纳入标准，共计99名患者纳入分析，其中81名患者接受PEX治疗，18名患者接受ECZ治疗，部分患者同时接受了免疫抑制。接受PEX治疗的患者出现贫血更严重、eGFR更低，并且更常需要透析。PEX组达到血液学缓解的中位时间显著缩短（9天 vs 20天；P=0.0007），而肾功能恢复的时间相似（16天 vs 20天；P=0.36）。PEX组发展为慢性肾病G3–5期的比例和死亡率略高于ECZ组（分别为P=0.077和0.36）。

局限性

我们的发现受到参与者和研究数量较少、缺乏对照研究、疾病严重程度差异以及结局定义不一的影响。

主要发现的意义与结论

接受PEX治疗的患者比接受ECZ治疗的患者更快达到血液学缓解；肾功能恢复的时间相似。考虑到补体阻断治疗所需的预防措施和关注度，PEX似乎是治疗抗H因子相关HUS的理想初始选择，尤其是在资源有限的环境中。未来应开展前瞻性试验，以比较这些策略在疗效、安全性和医疗成本方面的差异。

系统评价注册编号

PROSPERO ID: CRD420251033150。

图形摘要

此图像的替代文本可能是由AI生成的。

图形摘要的高清版本可在此链接查看：补充信息

背景

抗H因子抗体（anti-FH）是学龄儿童患非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）的主要原因。尽管使用依库珠单抗（eculizumab，ECZ）进行终末补体阻断是治疗所有类型aHUS的标准方法，但抗H因子相关的aHUS特别适用于与血浆置换（PEX）和免疫抑制联合治疗。目前尚无关于这两种治疗策略在短期或中期疗效方面的对照研究。

目的

主要目的是比较使用PEX与ECZ治疗抗H因子相关aHUS的患者从开始治疗到达到血液学缓解和肾功能恢复的时间，无论是否同时使用免疫抑制。我们还比较了治疗7天、14天和28天后达到血液学缓解或肾功能恢复的患者比例，以及发展为慢性肾病G1–5期、需要透析或死亡的患者比例。

数据来源

检索范围为2004年1月至2025年4月的PubMed和Embase数据库。

研究纳入标准

符合条件的是用英语撰写的研究，这些研究报道了接受PEX或ECZ治疗（无论是否加用免疫抑制）的抗H因子相关aHUS患者的血液学缓解和肾功能恢复时间。

参与者与干预措施纳入研究的患者必须接受了PEX或ECZ中的一种治疗，且有关于血液学缓解和肾功能恢复时间的信息。

研究评估与综合方法回顾性队列研究及病例报告/系列的研究的偏倚风险分别通过Newcastle–Ottawa质量评估量表和Joanna Briggs Institute（JBI）系统评价工具进行评估。患者数据按治疗组合并，以危险比（95%置信区间，CI）报告事件发生时间，并使用对数秩检验进行比较。其他连续性指标则使用秩和检验在组间进行比较。

结果

在403个搜索结果中，有14项研究符合纳入标准，共计99名患者纳入分析，其中81名患者接受PEX治疗，18名患者接受ECZ治疗，部分患者同时接受了免疫抑制。接受PEX治疗的患者出现贫血更严重、eGFR更低，并且更常需要透析。PEX组达到血液学缓解的中位时间显著缩短（9天 vs 20天；P=0.0007），而肾功能恢复的时间相似（16天 vs 20天；P=0.36）。PEX组发展为慢性肾病G3–5期的比例和死亡率略高于ECZ组（分别为P=0.077和0.36）。

局限性

我们的发现受到参与者和研究数量较少、缺乏对照研究、疾病严重程度差异以及结局定义不一的影响。

主要发现的意义与结论接受PEX治疗的患者比接受ECZ治疗的患者更快达到血液学缓解；肾功能恢复的时间相似。考虑到补体阻断治疗所需的预防措施和关注度，PEX似乎是治疗抗H因子相关HUS的理想初始选择，尤其是在资源有限的环境中。未来应开展前瞻性试验，以比较这些策略在疗效、安全性和医疗成本方面的差异。

系统评价注册编号

PROSPERO ID: CRD420251033150。

图形摘要

此图像的替代文本可能是由AI生成的。

图形摘要的高清版本可在此链接查看：补充信息