关于desidustat口服片在镰状细胞病中的随机、双盲、安慰剂对照临床试验的研究方案：IIa期概念验证评估

《Trials》：Study protocol for a randomized, double-blind, placebo-controlled clinical trial of desidustat oral tablet in sickle cell disease: a phase IIa proof-of-concept evaluation

　　

摘要

背景

镰状细胞病（SCD）是一种遗传性疾病，其特征是慢性溶血和血管闭塞性危机。Desidustat是一种口服的、由缺氧诱导的因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），它在治疗SCD方面显示出潜力，通过类似于缺氧反应的方式刺激红细胞生成素的产生，促进红细胞生成并改善铁代谢，从而提高血红蛋白和红细胞指数。

方法

这是一项IIa期、双盲、随机、安慰剂对照、平行组的概念验证多项中心临床试验，旨在评估Desidustat在印度镰状细胞病（SCD）成人患者中的疗效和安全性。根据预先定义的纳入标准，共招募了24名参与者，每个剂量组（50 mg、100 mg和150 mg）各有8名受试者，按3:1的比例（Desidustat:安慰剂）进行随机分组。研究包括长达4周的筛选期、8周的治疗期以及第10周的随访访问，总时长为98天。在第8周时，根据基线数据比较Desidustat与安慰剂的疗效（血红蛋白反应率）。第4周时，根据使用校准过的HemoCue仪器测量的血红蛋白水平调整Desidustat的剂量。

讨论

镰状细胞病（SCD）的治疗手段较为有限，如羟基脲和输血等。这些治疗方法虽然有一定效果，但其局限性凸显了对更安全、更有效且更易获得的治疗方法的持续需求。这项概念验证试验是为了研究Desidustat口服片剂每周服用3次、持续8周在SCD患者中的疗效和安全性。该试验的结果有助于为管理像SCD这样的罕见疾病寻找一种具有成本效益的治疗选择。

试验注册

该研究获得了中央药品标准控制组织（CDSCO）的批准（CT NOC编号CT/SND/27/2023，方案编号DESI.23.001，版本号01，注册日期为2023年6月12日），并按照GCP指南进行。首名受试者的筛选工作于2025年1月7日开始，最后一名受试者的最后一次访问在2025年7月31日完成，随后于2025年9月29日完成了临床研究报告的编制。

背景

镰状细胞病（SCD）是一种遗传性疾病，其特征是慢性溶血和血管闭塞性危机。Desidustat是一种口服的、由缺氧诱导的因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），它在治疗SCD方面显示出潜力，通过类似于缺氧反应的方式刺激红细胞生成素的产生，促进红细胞生成并改善铁代谢，从而提高血红蛋白和红细胞指数。

方法

这是一项IIa期、双盲、随机、安慰剂对照、平行组的概念验证多项中心临床试验，旨在评估Desidustat在印度镰状细胞病（SCD）成人患者中的疗效和安全性。根据预先定义的纳入标准，共招募了24名参与者，每个剂量组（50 mg、100 mg和150 mg）各有8名受试者，按3:1的比例（Desidustat:安慰剂）进行随机分组。研究包括长达4周的筛选期、8周的治疗期以及第10周的随访访问，总时长为98天。在第8周时，根据基线数据比较Desidustat与安慰剂的疗效（血红蛋白反应率）。第4周时，根据使用校准过的HemoCue仪器测量的血红蛋白水平调整Desidustat的剂量。

讨论

镰状细胞病（SCD）的治疗手段较为有限，如羟基脲和输血等。这些治疗方法虽然有一定效果，但其局限性凸显了对更安全、更有效且更易获得的治疗方法的持续需求。这项概念验证试验是为了研究Desidustat口服片剂每周服用3次、持续8周在SCD患者中的疗效和安全性。该试验的结果有助于为管理像SCD这样的罕见疾病寻找一种具有成本效益的治疗选择。

试验注册

该研究获得了中央药品标准控制组织（CDSCO）的批准（CT NOC编号CT/SND/27/2023，方案编号DESI.23.001，版本号01，注册日期为2023年6月12日），并按照GCP指南进行。首名受试者的筛选工作于2025年1月7日开始，最后一名受试者的最后一次访问在2025年7月31日完成，随后于2025年9月29日完成了临床研究报告的编制。