摘要
帕金森病相关疾病，包括帕金森病、路易体痴呆、多系统萎缩症和进行性核上性麻痹，是一类进行性的神经退行性疾病，目前尚无能够减缓疾病进展的治疗方法。本系统评价总结了截至2025年5月的全面文献检索中，针对这些疾病开展的临床研究中评估过的疾病修正疗法的证据。符合条件的研究包括探索旨在减缓疾病进展的药物治疗的临床试验。大多数临床研发工作集中在帕金森病上，而在其他帕金森病相关疾病方面的进展较为有限。针对α-突触核蛋白的疗法（如单克隆抗体和小分子药物）虽然能作用于目标蛋白，但临床疗效有限。谷氨酰脑苷脂酶增强剂（尤其是氨溴索）在早期试验中显示出有希望的生物学指标和临床效果。胰高血糖素样肽-1受体激动剂和激酶抑制剂的效果参差不齐，其中部分药物已进展到三期试验阶段。神经营养因子、细胞保护疗法、干细胞疗法和抗炎药物仍大多处于研究阶段，疗效证据有限。重新利用的药物（如美金刚和瑞舒唑）虽显示出了初步的治疗效果，但缺乏确证性试验。尽管研究工作投入巨大，目前仍无任何帕金森病相关疾病的治疗方法获得批准。这些疾病的机制异质性以及现有临床评估指标（如统一帕金森病评分量表）的局限性，凸显了基于生物标志物的方法和分层试验设计的必要性。未来的成功可能依赖于更精确的患者选择、针对性的机制治疗，以及结合液体生物标志物和影像学生物标志物来证明疾病改善的效果。
利益冲突
作者声明与本研究的开展不存在利益冲突。
