开发一种简单的临床评分体系，以预测机械取栓术后患者的早期神经功能改善情况：一项单中心队列研究

《BMC Neurology》：Development of a simple clinical score to predict early neurological improvement after mechanical thrombectomy: a single-centre cohort study

　　

摘要

背景

血管内溶栓术（EVT）后的早期神经功能改善（ENI）是一个具有临床意义的早期预后指标，且与后续的功能恢复密切相关。然而，目前使用常规可获得的临床变量来估算ENI可能性的简单床边评估方法仍较为有限。因此，我们致力于开发并内部评估一种适用于真实世界中风患者群体的实用预测模型，以预测EVT后的ENI情况。

方法

我们在山西省人民医院进行了一项单中心回顾性队列研究。最初从医院记录中筛选出314名接受EVT治疗的患者。经过初步数据验证和研究数据库的建立后，最终有253名患者纳入到可进行变量水平评估的最终研究数据库中，其中185名患者的主要结局数据和预先指定的关键模型变量齐全，被纳入到主要完整病例分析中。ENI的定义为：从基线到第1周时NIHSS评分至少降低了8分，或者第1周的NIHSS评分仅为1分或更低。候选预测因子包括年龄、性别、基线NIHSS评分、糖尿病、心源性栓塞病因、既往脑血管疾病以及从入院到穿刺的时间（DPT）。我们构建了一个多变量逻辑回归模型，并根据基线NIHSS评分和心源性栓塞病因将其转化为一个简化的床边评分系统。模型性能通过判别能力、校准、Brier分数、决策曲线分析和自助法内部验证等方法进行评估。敏感性分析包括使用另一种ENI定义、48小时神经功能改善作为替代的早期结局指标、不同的DPT阈值，以及仅针对基线协变量不完整情况采用多重插补等方法。

结果

在主要分析组中的185名患者中，有53名（28.6%）实现了ENI。无论是单变量分析还是多变量分析，基线NIHSS评分都是ENI的主要预测因子，其他候选预测因子的贡献相对较小。在完整模型（模型2）中，基线NIHSS评分每增加1分，ENI的发生概率增加13%（调整后的OR值为1.13，95%置信区间为1.05–1.21；p<0.001）。完整模型的AUC值为0.706，经过1,000次自助法重采样后校正后的AUC值为0.657；相应的Brier分数分别为0.181和0.197。自助法校正后的校准结果显示存在一定程度的过拟合（截距为-0.335，斜率为0.591）。简化后的床边评分系统的AUC值为0.677（未校正）和0.674（经过乐观性校正）。基线NIHSS评分缺失与较高的基线评分、较短的住院时间、48小时NIHSS评分获取难度较大以及较差的出院结果相关，这表明结果数据的缺失不太可能是完全随机的。使用其他结局定义、不同的DPT阈值以及针对基线协变量不完整情况采用多重插补方法进行的敏感性分析在总体上支持了主要研究结果，尽管某些影响较小的协变量在部分子集中表现不稳定。

结论

在这项单中心真实世界EVT队列研究中，基线NIHSS评分被确定为早期神经功能改善的主要预测因子。基于常规可获得的临床变量构建的简化模型虽然判别能力中等，但其衍生的简化床边评分系统可能有助于探索性的早期风险分层，但难以作为独立的临床决策工具使用。鉴于1周NIHSS评分数据的大量缺失、选择偏倚的可能性、过拟合现象的存在以及缺乏外部验证，该模型应被视为探索性工具，在常规临床应用之前需要进一步独立验证。

背景

血管内溶栓术（EVT）后的早期神经功能改善（ENI）是一个具有临床意义的早期预后指标，且与后续的功能恢复密切相关。然而，目前使用常规可获得的临床变量来估算ENI可能性的简单床边评估方法仍较为有限。因此，我们致力于开发并内部评估一种适用于真实世界中风患者群体的实用预测模型，以预测EVT后的ENI情况。

方法

我们在山西省人民医院进行了一项单中心回顾性队列研究。最初从医院记录中筛选出314名接受EVT治疗的患者。经过初步数据验证和研究数据库的建立后，最终有253名患者纳入到可进行变量水平评估的最终研究数据库中，其中185名患者的主要结局数据和预先指定的关键模型变量齐全，被纳入到主要完整病例分析中。ENI的定义为：从基线到第1周时NIHSS评分至少降低了8分，或者第1周的NIHSS评分仅为1分或更低。候选预测因子包括年龄、性别、基线NIHSS评分、糖尿病、心源性栓塞病因、既往脑血管疾病以及从入院到穿刺的时间（DPT）。我们构建了一个多变量逻辑回归模型，并根据基线NIHSS评分和心源性栓塞病因将其转化为一个简化的床边评分系统。模型性能通过判别能力、校准、Brier分数、决策曲线分析和自助法内部验证等方法进行评估。敏感性分析包括使用另一种ENI定义、48小时神经功能改善作为替代的早期结局指标、不同的DPT阈值，以及仅针对基线协变量不完整情况采用多重插补等方法。

结果

在主要分析组中的185名患者中，有53名（28.6%）实现了ENI。无论是单变量分析还是多变量分析，基线NIHSS评分都是ENI的主要预测因子，其他候选预测因子的贡献相对较小。在完整模型（模型2）中，基线NIHSS评分每增加1分，ENI的发生概率增加13%（调整后的OR值为1.13，95%置信区间为1.05–1.21；p<0.001）。完整模型的AUC值为0.706，经过1,000次自助法重采样后校正后的AUC值为0.657；相应的Brier分数分别为0.181和0.197。自助法校正后的校准结果显示存在一定程度的过拟合（截距为-0.335，斜率为0.591）。简化后的床边评分系统的AUC值为0.677（未校正）和0.674（经过乐观性校正）。基线NIHSS评分缺失与较高的基线评分、较短的住院时间、48小时NIHSS评分获取难度较大以及较差的出院结果相关，这表明结果数据的缺失不太可能是完全随机的。使用其他结局定义、不同的DPT阈值以及针对基线协变量不完整情况采用多重插补方法进行的敏感性分析在总体上支持了主要研究结果，尽管某些影响较小的协变量在部分子集中表现不稳定。

结论

在这项单中心真实世界EVT队列研究中，基线NIHSS评分被确定为早期神经功能改善的主要预测因子。基于常规可获得的临床变量构建的简化模型虽然判别能力中等，但其衍生的简化床边评分系统可能有助于探索性的早期风险分层，但难以作为独立的临床决策工具使用。鉴于1周NIHSS评分数据的大量缺失、选择偏倚的可能性、过拟合现象的存在以及缺乏外部验证，该模型应被视为探索性工具，在常规临床应用之前需要进一步独立验证。