具有连续结局的开放群体纵向 cluster 随机对照试验中的最优设计

《Biometrical Journal》：Optimal Designs in Open-Cohort Longitudinal Cluster Randomized Trials With a Continuous Outcome

　　

摘要

尽管Kasza等人已经开发了在固定设计框架下进行开放式队列纵向集群随机试验（LCRTs）的样本量计算方法，但Hooper等人提出的统一封闭队列和重复横截面抽样的方法在 churn 率恒定的情况下仍然有效。然而，目前尚未有研究专注于开发能够最大化设计效率的开放式队列LCRTs。本研究假设预先指定了一定数量的周期 $$T$$，以及每个周期内被替换的个体数量也是恒定的。我们提出了一些算法，在成本效率框架下确定最佳样本量，并得出了在相关参数固定的情况下的局部最优设计（LOD），以及在相关参数存在不确定性时的MaxiMin最优设计。当相关参数已知时，随着被替换个体数量的增加，开放式队列PA-LCRTs的最优集群周期大小通常会先减小后增大；而在LOD下，最优集群数量和检验功效会先增大后减小。相比之下，对于CRXO试验和标准SW-CRTs，LOD下的最优集群周期大小和 churn 率会增大，而最优集群数量和检验功效会减小。当相关参数未知但参数空间已知时，且被替换的个体数量较少时，PA-LCRTs和CRXO试验之间的最优设计没有差异。此外，被替换个体的数量对最优集群周期大小的影响小于最优集群数量的影响。我们通过两个真实世界的LCRTs实例来展示我们的新最优设计方法。

利益冲突

作者声明没有利益冲突。

数据可用性声明

由于本研究中未生成或分析任何数据集，因此不适用数据共享政策。