《Value in Health》：Adoption of Managed Entry Agreements for Advanced Therapy Medicinal Products: Semi-Structured Interviews with HTA bodies and Decision Makers in England, the Netherlands, and Spain
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安德烈亚·格雷科（Andrea Greco）|吉尔特·W.J. 弗雷德里克斯（Geert W.J. Frederix）|洛蒂·霍夫特（Lotty Hooft）|伦斯克·M.T. 特恩哈姆（Renske M.T. ten Ham）荷兰乌得勒支大学医学中心，尤利乌斯健康科学与初级保健
安德烈亚·格雷科（Andrea Greco）|吉尔特·W.J. 弗雷德里克斯（Geert W.J. Frederix）|洛蒂·霍夫特（Lotty Hooft）|伦斯克·M.T. 特恩哈姆（Renske M.T. ten Ham）
荷兰乌得勒支大学医学中心，尤利乌斯健康科学与初级保健中心（Julius Centre for Health Sciences and Primary Care），流行病学与健康经济学系（Department of Epidemiology & Health Economics），乌得勒支
摘要
研究目的
本研究旨在：（1）识别并评估荷兰、西班牙和英格兰在健康技术评估（HTA）、评估及高级治疗药品（ATMPs）报销过程中，采用管理性协议（MEA）的监管机构所面临的挑战；（2）对报告最多的采用挑战进行排序，并确定各地区的潜在解决方案。
方法
2023年7月至2024年10月期间，研究人员对现任或前任监管机构进行了半结构化访谈。访谈记录通过归纳性主题内容分析方法进行处理。所得主题被归纳为三个方面：HTA、评估与决策过程以及实施环节。在访谈中，参与者完成了一项基于文献中发现的采用挑战设计的优先级排序任务。
结果
通过主题分析，共发现了六个主要挑战：相对有效性、成本效益分析及预算影响、利益相关者参与、常规程序与实践、管理性协议设计、政策考量以及未来发展方向。在HTA阶段，参与者指出阻碍ATMPs采用的主要问题包括高昂的前期成本、患者反应的多样性、长期风险以及伦理方面的考量。在评估阶段，由于不确定性、产品交付方式和管理上的复杂性，ATMPs的谈判过程显得尤为复杂。在实施环节，混合类型的管理性协议被认为具有潜力，但仍受到行政负担、数据基础设施不完善及严格会计规则的限制。结构上的变革、早期沟通以及互操作的现实世界数据被视为关键因素。优先级排序的结果进一步证实了定性分析的结果，行政负担、成果测量和数据收集在所有国家都被视为核心挑战。
结论
基于决策者的经验，本研究明确了各国在采用ATMPs相关管理性协议时所面临的共同挑战。解决这些挑战需要 regulatory reform（监管改革）、互操作的数据基础设施、合作式的证据生成以及伦理监督。
