囊性纤维化患者的心理健康与福祉问卷——一种全面的、针对囊性纤维化特性的自我报告量表的构成要素与特性

《European Clinical Respiratory Journal》：Cystic fibrosis mental health and wellness questionnaire – factors and properties of a comprehensive CF-specific self-report measure

　　**摘要**

**背景**
现有的心理健康自评量表因过于简化、缺乏针对囊性纤维化（CF）的特异性关注、易受测量反应偏差的影响，以及将焦虑和/或抑郁的症状与CF相关症状和/或治疗副作用混淆而受到批评。CF心理健康与幸福感问卷（CFMHWQ）是一个包含25个项目的量表，用于评估与CF相关的心理健康负担症状。

**方法**
为了探讨影响CFMHWQ得分的常见潜在因素，我们对所有25个项目进行了主成分分析（PCA）。我们对CFMHWQ的主成分进行了交叉验证，研究了每个主成分与人口统计特征（年龄和生物学性别）、负面情绪（BDI-II和BAI的全球得分平均值）、心理灵活性（AAQ-II和CFQ的全球得分平均值）及临床特征之间的未调整相关性。

**结果**
共有123名参与者提供了用于PCA的数据。5因素模型提供了最易于解释的结构。这些因素似乎对应于与CF角色相关的担忧、CF症状负担、因CF导致的社交障碍、行为依从性以及应对/人格因素。更大的CF角色障碍、更好的行为依从性、更重的症状负担、更严重的社交障碍以及较差的CF应对能力都与更高的负面情绪相关。同样，较高的心理灵活性与较低的CF角色障碍、社交障碍、更好的行为依从性和更有效的CF应对能力相关。年龄较大的参与者表现出更好的行为依从性，但其他人口统计特征与CFMHWQ得分无关。

**结论**
CFMHWQ是一种有前景的新自评量表，能够有效测量与CF相关的心理健康负担，并且这种负担与负面情绪和心理灵活性相关。年龄较大的参与者具有更好的行为依从性。值得注意的是，超过半数的参与者报告经历过他们认为具有创伤性的医疗程序，这凸显了测量CF心理健康负担的重要性。鉴于该量表的CF特异性以及现有量表的普遍熟悉度，我们鼓励CF社区采用CFMHWQ。

**关键词**
囊性纤维化；心理健康与幸福感；自评量表；CF特异性心理健康负担；应对囊性纤维化

**引言**
囊性纤维化（CF）是美国最常见的致死性常染色体隐性遗传疾病，发病率约为每4000人中有1例[引用1]。尽管有多种医疗治疗方法可供CF患者使用，但许多治疗方案复杂、耗时且难以坚持[引用2]。CF还会影响日常生活[引用2]、社交功能[引用3]、应对方式[引用3,引用4]，以及由于CF患者中医疗创伤压力普遍存在而导致的各种内在化症状[引用5,引用6]。不出所料，与普通人群相比，CF患者的焦虑和抑郁症状显著升高[引用7]，常常达到临床门槛。鉴于CF在行为、生活质量及心理社会功能方面的多种影响，需要在临床和研究环境中全面筛查这些问题。北美地区的CF中心已广泛采用推荐的焦虑和抑郁筛查方法。然而，现有的自评量表因过于简化[引用8]、缺乏CF特异性关注[引用9,引用10]、重复使用相同量表时易受测量反应偏差的影响[引用11]、在CF患者中的心理测量质量较差[引用12]，以及将焦虑和/或抑郁症状与CF相关症状及治疗副作用混淆[引用13]而受到批评。这些局限性可能导致未能及时发现并妥善处理CF患者的心理健康需求。

目前使用最全面的心理社会量表是囊性纤维化问卷修订版（CFQ-R[引用14]）。CFQ-R是一个多维量表，用于评估患者在身体功能、情绪功能、社交/学校功能、身体形象、饮食问题、治疗负担、呼吸症状、消化症状、活力、健康感知及体重等方面的自我报告结果。尽管Quittner及其同事设计CFQ-R是为了用于CF患者群体，并通过该量表区分CF症状和疾病严重程度，但其问题表述较为笼统，很少提及CF特有的问题（例如“你感到担忧”）。

**CF心理健康与幸福感问卷（CFMHWQ）**
CF心理健康与幸福感问卷（CFMHWQ[引用15–17]）旨在捕捉常被CF相关症状和/或治疗副作用掩盖的焦虑和抑郁症状。CFMHWQ是一个包含25个项目的量表，用于评估一系列与CF相关的症状，包括移动能力、睡眠、食欲、性取向、疼痛、治疗依从性、CF的身体症状、自我形象、抑郁和焦虑症状，以及过去两周的应对情况，同时还能评估是否存在终生的医疗创伤压力。这些项目的选取基于对现有CF相关量表的审查以及对CF患者的访谈，包括CFQ-R。由于CFQ-R虽然与我们使用的量表最为相似（但项目数量较多，共50个），我们也努力大幅减少项目数量以减轻患者负担并提高其实用性。

CFMHWQ与CFQ-R的不同之处在于，其问题表述更加针对CF（例如“对CF相关症状感到焦虑”、“对CF病情加重感到焦虑”、“对呼吸急促感到焦虑”），并且包含了一些CFQ-R中未涉及的概念（例如医疗创伤压力、性取向）。开发者选择这种CF特定的表述方式，旨在帮助识别那些将某些症状视为“CF固有部分”的患者，因此他们可能不会在一般性提问中承认这些症状。CFMHWQ还旨在覆盖广泛的症状，同时保持较短的答题时间（约5分钟）。

**初步试点**
CFMHWQ的初步试点包括来自先前研究的13名CF患者[引用16]，参与者来自德雷塞尔大学和宾夕法尼亚大学的CF诊所，以及一些CF患者的朋友和同事。总体而言，参与者认为CFMHWQ容易完成，相关性强，并能反映他们的许多CF相关心理健康症状[引用18]。初步调查显示CFMHWQ的心理测量质量令人满意[引用17]。因此，本研究旨在通过更大的样本进一步验证其心理测量特性和在CF患者中的潜在效用。

**方法（本研究部分）**
作为更大范围治疗研究[引用19]的一部分，我们的团队对123名符合CF诊断标准且在广泛性焦虑障碍-7（GAD-7）和/或患者健康问卷-9（PHQ-9）得分达到4分或以上的成年人进行了CFMHWQ的调查。这一标准是为了确保研究对象具有可识别的普遍性心理健康问题。排除标准包括自杀倾向、精神病、影响参与的能力障碍以及妊娠。参与者主要通过托马斯杰斐逊大学医院、宾夕法尼亚大学医院、德雷塞尔大学医学院、杜克大学医学中心、弗吉尼亚大学和奥古斯塔大学的研究试验诊所招募，同时也通过社交媒体（包括研究发起者Boomer Esiason基金会在Facebook和Instagram上的帖子）、CF相关社交媒体群组、CF心理健康邮件列表、患者及CF医疗提供者的口口相传，以及在CF大会和其他活动中的演讲进行招募。所有参与者均来自美国。研究于2020年3月开始，当时正值COVID-19大流行前夕，所有访谈均通过远程方式进行，数据也以电子形式收集。CFMHWQ在基线时完成。

**总体目标**
我们的总体目标是确定该量表的心理测量特性，并评估其在CF患者中的潜在用途。我们进行了探索性主成分分析以确定CFMHWQ中的因素数量。虽然我们预计该量表是多因素的，但事先并未确定其具体的因素结构。此外，我们假设CFMHWQ的因素与负面情绪之间存在正相关关系，同时与心理灵活性之间存在负相关关系。为了探讨影响CFMHWQ得分的常见因素，我们研究了CFMHWQ与其他与CF患者相关的自我报告结果（包括心理健康和生活质量）之间的相互关系。参与者完成了人口统计问卷以及抑郁（BDI-II）、焦虑（BAI）和心理灵活性（CFQ13、AAQ-II）的心理测量量表。数据可应要求提供，但由于其中包含个人健康信息，因此未公开。

**数据分析**
我们使用了SAS软件对所有28个项目进行了主成分分析。载荷≥0.4的项目被纳入拟议的成分结构中，成分数量通过并行分析（确定额外成分与随机数据的特征值相似的阶段）和屏幕测试（确定额外成分解释的方差显著减少的阶段）来确定。

**结果**
共有123名参与者提供了用于主成分分析的数据（70%为女性，88%为白人）。84%的参与者至少接受过一定程度的高等教育。平均年龄为36岁，标准差为11岁。其中73人（59%）正在服用精神药物，82人（67%）正在使用CFTR调节剂。参与者报告的抑郁和焦虑程度较轻，63人（53%）经历过他们认为具有创伤性的医疗程序。超过一半（51.2%；n=63）的参与者承认经历过此类程序，而44.7%（n=55）否认经历过，另有5人（4.1%）未对该问题作出回应。平均FEV1%为77%，标准差为25%，表明样本中存在轻度的呼吸困难，但也有部分患者情况较为严重。

**CFMHWQ的因素结构**
5因素模型提供了最易于解释的结构（表1）。因素根据其定性解释进行命名：1）“与CF角色相关的担忧”（因素1；特征值=10.2），2）“CF症状负担”（因素2；特征值=2.8），3）“CF社交障碍”（因素3；特征值=2.5），4）“行为依从性”（因素4；特征值=2.2），5）“应对/人格因素”（因素5；特征值=1.7）。如表1所示，一些单个测试项目未能强烈映射到任何因素上。即便包括这些项目，五个因素仍能解释40%的数据方差。另一项单独的因素分析得出了非常相似的结果，使我们能够将这些因素视为潜在因素而非描述性组分。各因素的内部一致性从可接受到优秀（0.7<α<0.9），但cf应对因素的一致性较低（α=0.55）。

**cfmhwq与临床和人口统计变量的关联**
更大的cf角色障碍（r=-0.64，p<.001）、更好的行为依从性（r=-0.57，p<.001）、更重的症状负担（r=-0.48，p<.001）、更严重的社交障碍（r=-0.44，p<.001）以及较差的cf应对能力（r=0.46，p<.001）都与更高的负面情绪相关。同样，较高的心理灵活性与较低的cf角色障碍（r=-0.42，p<.001）、社交障碍（r=-0.44，p<.001）、更好的行为依从性（r=-0.40，p<.001）以及更有效的cf应对能力（r=0.61，p<.001）相关。年龄较大的参与者表现出更好的行为依从性（r=0.23，p=.015）。 **cfmhwq与临床和人口统计变量的关联** 更大的cf角色障碍（r=>
**cfmhwq与临床和人口统计变量的关联**
更大的cf角色障碍（r=-0.64，p<.001）、更好的行为依从性（r=-0.57，p<.001）、更重的症状负担（r=-0.48，p<.001）、更严重的社交障碍（r=-0.44，p<.001）以及较差的cf应对能力（r=0.46，p<.001）都与更高的负面情绪相关。同样，较高的心理灵活性与较低的cf角色障碍（r=-0.42，p<.001）、社交障碍（r=-0.44，p<.001）、更好的行为依从性（r=-0.40，p<.001）以及更有效的cf应对能力（r=0.61，p<.001）相关。年龄较大的参与者表现出更好的行为依从性（r=0.23，p=.015）。>然而，没有其他人口统计因素与CFMHWQ的因素得分存在一致的相关性。讨论：CFMHWQ是一种有前景的新自报式测量工具，用于评估与囊性纤维化（CF）相关的特定问题。总体得分与负面情绪呈正相关，而与心理灵活性呈负相关。主成分分析和随后的因子分析揭示了一个包含5个因素的解释模型。这些因素分别对应以下标签：1. 与CF相关的角色问题；2. CF症状负担；3. 由于CF导致的社会障碍；4. 行为依从性；5. 应对策略/人格特质。每个因素都与负面情绪相关，除了症状负担外，其他因素都与较低的心理灵活性相关。结果表明CFMHWQ具有同时效度。在CFMHWQ中得分较高的参与者表现出更高的症状负担、更严重的角色障碍和社会障碍、较差的行为依从性以及较差的应对策略，同时在BDI-II和BAI测试中也有更高的负面情绪得分。相反，在CFMHWQ中得分较低的参与者表现出较低的角色和社会障碍、更好的行为依从性以及更高的应对策略，在AAQ-II和CFQ测试中也有更高的心理灵活性得分。年龄较大的参与者表现出更好的行为依从性。参与者在这项测量中还表现出轻度的抑郁和焦虑症状，这与先前的研究结果一致 [引用7]。CFMHWQ不仅能够筛查抑郁和焦虑症状，还能评估其他现有测量工具未能覆盖的与CF相关的特定因素，因此更符合CF患者（PwCF）的需求和经历。此外，现有的抑郁和焦虑筛查工具可能无法区分身体疾病的症状和/或药物及治疗的副作用与情绪或心理困扰的症状。例如，患有CF相关疲劳、睡眠不良、食欲减退等身体健康问题的CF患者可能在PHQ-9中得分较高，但并没有表现出任何情绪症状。因此，CFMHWQ可能更适合这一人群。CFMHWQ的另一个优势在于它能识别出CF患者在生活中可能忽视但需要干预的症状（如健康焦虑）。CFMHWQ的指导说明、回答选项和回忆时间与其他问卷相似，从而减轻了受访者的认知负担。此外，PHQ-9和GAD-7在大多数CF诊所访问中都会使用，这些传统测量工具可能会让CF患者过度接触，导致他们为了回避心理关注而草率或不诚实地回答问题。对这一样本的敏感性分析进一步支持了CFMHWQ的有效性。无论CFTR调节剂的状态如何，其因素结构和因素相关性均没有差异，表明CFMHWQ可用于任何治疗阶段。比较使用和未使用精神药物的参与者，使用精神药物的参与者确实表现出更高的负面情绪（p = 0.027），但他们的CF负担因素得分也更高（p = 0.018），角色因素得分较低（p = 0.010），社会因素得分也较低（p = 0.006）。这些因素似乎能够反映焦虑和抑郁症状以及与之相关的心理社会缺陷。总体而言，CFMHWQ提供了一个有前景的测量工具，可用于评估与CF相关的特定问题，在CF护理和研究中具有潜在的实用性。CFMHWQ指出了CF患者心理健康和福祉的特定领域，有助于CF护理的提供。CFMHWQ满足了需要包含CF相关条目的测量工具的需求，同时也避免了患者对该工具的过度熟悉。两名CF患者在与另外13名CF患者的合作下参与了这一测量工具的开发。此外，这些患者发现该工具易于完成 [引用18]。鉴于当前研究中显示的良好测量学特性，CFMHWQ可能在未来临床和研究中成为有用的工具。另一个需要考虑的点是，在开始使用CFTR调节剂治疗之前，可以提前进行CFMHWQ等测量，以监测治疗耐受性和不良副作用。CFTR调节剂对CF社区来说是一个独特的挑战，因为部分患者可能会因治疗而出现不可预测的、临床上显著的焦虑或抑郁症状。因此，区分生理症状的变化和情绪变化是一个重要且之前研究不足的领域，CFMHWQ可能为现有管理策略提供有用的信息 [引用31, 引用32]。研究的局限性包括其横断面设计和依赖于自报式测量方法。未来的研究可以通过收集前瞻性数据以及在可能的情况下收集客观行为数据（如药物依从性）来丰富研究内容。选择偏差也可能影响研究结果；参与者来自一项要求他们至少具有轻微焦虑或抑郁症状的更大规模临床试验。不过，这项研究有几个显著的优点：它测试了一种新的测量工具，涵盖了现有工具未涉及的心理和行为健康领域；参与者数量足够多，可以评估CFMHWQ的因素结构；同时使用多种测量方法可以验证其 convergent 和 divergent 有效性。本研究的结果指出了进一步研究该测量工具的几个方向。如上所述，对CFMHWQ进行确认性因子分析将为其五因素结构提供进一步的支持。此外，将CFMHWQ与CF护理和研究中常用的测量工具（如PHQ-9、GAD-7和CFQ-R）进行直接比较也将是有意义的。最后，对CFMHWQ的预测效度进行纵向研究将进一步提高其测量学特性。或许更重要的是，未来的研究应该专注于减轻CF患者所经历的医疗创伤压力的方法，亟需针对这种创伤的干预措施。补充材料：CFMHWQ Final.docx（22.7 KB）可在线获取（链接：https://doi.org/10.1080/20018525.2026.2670025）