摘要4003：Path-IO：一种深度学习病理组学框架，用于转移性非小细胞肺癌的个性化免疫疗法选择和预后预测 免费

《Cancer Research》：Abstract 4003: Path-IO: A deep learning pathomics framework for personalized immunotherapy selection and outcome prediction in metastatic non-small cell lung cancer Free

　　

摘要

背景：

免疫检查点抑制剂（ICIs）提高了非小细胞肺癌（NSCLC）患者的生存率，但只有部分患者受益，而且像PD-L1这样的生物标志物仍然有限。在这里，我们介绍了一个基于深度学习的病理组学框架，该框架利用常规的H&E染色切片来预测接受ICI治疗的转移性NSCLC患者的治疗反应和生存结果。

方法：

本研究包括了797名接受ICI治疗的NSCLC患者，其中280名患者在梅奥诊所、古斯塔夫·鲁西医院进行了外部验证，以及参与III期ICI初治的LUSC Lung-MAP S1400I试验的患者，这些患者接受了nivolumab联合或不联合ipilimumab的治疗。Path-IO（病理驱动的免疫疗法优化）包括四个主要步骤：（1）由病理学家验证的组织分类器将WSIs分割成八个部分——背景、支气管、免疫细胞、肺组织、坏死组织、间质、肿瘤和血管，并在TCGA和CPTAC数据集上进行了验证；（2）一个生存预测模块在MD Anderson队列中生成患者级别的风险评分，并在其他外部数据集上进行了验证；（3）将Path-IO风险评分与放射组学和临床特征结合以提高预后准确性；（4）通过多重免疫荧光和NanoString转录组分析，将Path-IO风险免疫特征与生物学结果相关联。

结果：

Path-IO有效地将患者分为高风险和低风险组，两组之间的生存差异显著。在MD Anderson队列中，其风险比（HR）分别为2.11（p < 0.001）和2.51（p < 0.001，用于总生存期OS）；以及2.34（p < 0.001）和1.87（p < 0.001，用于无进展生存期PFS）。在多中心的III期Lung-MAP S1400I试验中，Path-IO的风险比分别为1.78（p = 0.016，用于OS）和2.76（p = 0.006，用于PFS）。在外部验证中，它在古斯塔夫·鲁西医院（OS = 1.97，p = 0.003；PFS = 1.51，p = 0.046）和梅奥诊所（OS = 2.46，p = 0.007；PFS = 2.45，p = 0.027）的队列中预测了结果。Path-IO的表现优于PD-L1，并在多变量分析中保持独立预测能力（p < 0.001）。它使得可以根据数据在前线选择抗PD-1单药治疗或化疗-免疫联合治疗，为更个性化的治疗决策提供了指导。与放射组学和临床特征的结合进一步提高了预测准确性（OS从0.63提高到0.75；PFS C指数从0.58提高到0.70），而高Path-IO风险评分与多重免疫荧光和NanoString转录组分析识别的免疫冷表型相关。

结论：

Path-IO表明，基于组织病理学结构的深度学习模型可以生成可解释且生物学上可靠的NSCLC患者生存预测结果。通过整合病理学、放射学和临床数据，Path-IO提供了超出PD-L1等现有生物标志物的补充预测价值。

引用格式：

Rukhmini Bandyopadhyay, Linghzi Hong, Mihaela Aldea, Shenduo Li, Lodovica Zullo, Frank R. Rojas, Maliazurina B. Saad, Maricel C. Marin, Muhammad Waqas, Jiexin Zhang, Eman Showkatian, Claudio A. Arrechedera, Xiaoyu Han, Yuliya Kitsel, Sherif Ismail, Muhammad Aminu, Bo Zhu, Carol C. Wu, Brett W. Carter, Joe Y Chang, Zhongxing Liao, Maria R. Ghigna, Davide Soldato, Hai T. Tran, Xiuning Le, Tina Cascone, Bingnan Zhang, Haniel A. Araujo, Mehmet Altan, Simon Heeke, David Jaffray, Don L. Gibbons, Ara Vaporciyan, J Jack Lee, Neda Kalhor, Cara Haymaker, Ignacio Wistuba, John V. Heymach, Yanyan Lou, Natalie Vokes, Luisa M. Solis Soto, Jianjun Zhang, Jia Wu. Path-IO：一种用于转移性非小细胞肺癌个性化免疫疗法选择和结果预测的深度学习病理组学框架 [摘要]。载于：2026年美国癌症研究协会年会论文集；第1部分（常规摘要）；2026年4月17-22日；加利福尼亚州圣地亚哥。费城（PA）：AACR；Cancer Res 2026;86(7 Suppl):Abstract nr 4003。