根据最近发表在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）上的数据，在一项针对复发性或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-cell acute lymphoblastic leukemia, ALL）患者的小规模研究中，使用基于碱基编辑技术的抗CD7嵌合抗原受体（BE-CAR7）T细胞疗法成功诱导了患者的白血病缓解。
对于那些诱导治疗失败或在巩固治疗后仍存在可检测到的微小残留病（minimal residual disease, MRD）的T细胞ALL患者，通常建议进行造血干细胞移植。然而，移植时MRD水平较高的患者复发风险会增加。
CD7是T细胞ALL的一个理想靶点，因为它在所有T细胞ALL病灶中都持续表达。
“然而，由于CAR T细胞疗法的靶点CD7也存在于CAR T细胞表面，因此需要通过碱基编辑技术去除这些细胞表面的CD7分子，”德克萨斯大学MD安德森癌症中心（University of Texas MD Anderson Cancer Center）白血病科医学教授Nitin Jain博士解释道。“否则，这些细胞会因为靶点存在于所有T细胞上而自我毁灭。”
在这项一期研究中，英国伦敦Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust的顾问Robert Chiesa博士及其同事对9名16岁及以下儿童进行了BE-CAR7 T细胞治疗。这些儿童在接受氟达拉滨（fludarabine）、环磷酰胺（cyclophosphamide）和阿仑珠单抗（alemtuzumab）治疗后接受了BE-CAR7 T细胞输注，输注剂量为每公斤体重0.2 × 10^6至2.0 × 10^6个BE-CAR7 T细胞。
输注后，所有受试者的血液中均检测到了循环中的抗CD7 CAR7 T细胞。大多数患者（82%）出现了1级或2级细胞因子释放综合征；2名患者（18%）出现了3级或4级症状。此外，除1名患者外，所有患者都出现了红斑丘疹，通过局部或全身使用糖皮质激素进行了治疗。其他不良事件包括多系细胞减少和机会性感染。
治疗28天后，所有接受输注的患者均达到了完全的形态学缓解，但血液细胞计数尚未完全恢复。82%的患者达到了深度缓解，这使他们能够接受造血干细胞移植。接受移植患者的总生存率（OS）和无病生存率（DFS）为64%。在接受BE-CAR7 T细胞治疗的11名患者中，有7人在移植后3至36个月内仍处于缓解状态。其中2名患者的白血病细胞中失去了CD7表达。这些数据支持进一步研究CAR7 T细胞疗法在T细胞ALL治疗中的应用。
Jain博士指出：“通常情况下，尤其是异基因CAR T细胞疗法，这些细胞在体内存活时间较短。当它们无法持续存在时，传统的治疗方法是进行异基因造血干细胞移植。我们需要从更多患者身上获得更长时间随访的数据，以评估是否有些患者不需要进行移植。”
