综述：CAR T细胞疗法为难治性特发性炎症性肌病带来新希望：一项系统评价

《Journal of Translational Medicine》：A new hope with CAR T-cell therapy for refractory idiopathic inflammatory myopathies: a systematic review

　　

摘要

背景

对于难治性特发性炎症性肌病（IIMs），治疗选择仍然有限，且使用传统的免疫抑制或生物制剂往往难以实现持续缓解。嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法已被批准用于多种难治性血液系统恶性肿瘤，并越来越多地被探索作为自身免疫性疾病的免疫重置策略。

正文

本综述综合了所有关于CAR T细胞疗法在成人和儿童IIM中的临床证据，旨在提高风湿病学界对其临床应用的认识，并提供一个基于证据的框架以指导未来的治疗决策。在10项研究中，共有12名难治性IIM患者接受了CAR T细胞疗法，结果显示肌肉酶和肌力迅速改善，治疗剂量显著减少，且频繁出现无药物缓解的情况。安全性总体可控，主要表现为1-2级的细胞因子释放综合征、罕见的免疫效应细胞相关神经毒性综合征以及可治疗的感染。药代动力学和免疫动力学特征一致，表现为体内早期扩增、B细胞快速耗竭，以及以幼稚型和过渡型为主的T细胞重建。

结论

早期临床经验表明CAR T细胞疗法是治疗难治性IIM的一种有前景的实验性方法，但目前证据受到样本量小、终点指标异质性和随访时间短的限制。需要开展具有标准化结果、器官特异性评估和长期安全性监测的前瞻性研究。