针对右删失竞争风险数据的累积发病率函数差异的乘积稳健估计量

《BMC Medical Research Methodology》：Multiply-robust estimator of cumulative incidence function difference for right-censored competing risks data

　　

摘要

背景

在因果推断中，估计具有竞争风险结果的平均处理效应（ATE）需要对混杂因素进行稳健调整，并采用专门的方法来处理竞争事件。尽管双重稳健估计器可以防止单一模型的错误设定，但如果倾向得分和结果回归模型都存在错误设定，这些估计器就会变得不一致。为了提高观察性研究的可靠性，迫切需要能够适应多个候选模型的方法，以在复杂的竞争风险环境中提供更强的模型错误设定防护。

方法

我们提出了一种新的多重稳健（MR）估计器，用于具有右删失竞争风险数据的特定原因累积发病率函数（CIF）的差异，以估计竞争风险数据中的ATE。该框架结合了伪值方法（将删失的、时间依赖的CIF转换为完整数据结果）和多重稳健估计框架。这种方法不仅避免了对比例风险假设的依赖，并有效处理了右删失问题，还增强了估计的稳健性。通过为倾向得分和结果回归指定多个候选模型，只要其中一个或多个模型设定正确，所得估计器就是一致且渐近无偏的。

结果

蒙特卡洛模拟表明，只要至少有一个候选模型设定正确，所提出的MR估计器的偏差可以忽略不计，95%的覆盖率概率接近名义值。这种稳健性能在所有调查的删失率下都是一致的。值得注意的是，具有异质性错误设定的组合表现优于具有同质性错误设定的组合。将该方法应用于右心导管插入术数据集后，得到的处理效应估计结果与现有文献一致，证实了该方法在现实世界观察性研究中的实用性和可靠性。

结论

多重稳健框架即使在高删失率下也能确保对特定原因CIF的估计具有更高的稳健性和一致性。这种方法为传统估计器提供了一种更具弹性的替代方案，为研究人员在存在竞争事件和复杂混杂因素的情况下提供了可靠的处理效应估计方法。