抗中性粒细胞胞浆抗体相关血管炎患者使用阿瓦科潘（avacopan）治疗一年后的实际疗效：一项回顾性队列研究

《BMC Rheumatology》：Real-world outcomes of avacopan beyond the first year in antineutrophil cytoplasmic antibody-associated vasculitis: a retrospective cohort study

　　

摘要

背景

在随机试验中，Avacopan对ANCA相关性血管炎（AAV）有效，现实世界的研究也支持了其临床疗效。然而，治疗过程中出现的不良事件（TEAEs）常常导致患者停药，且超过1年的数据仍然有限。

方法

我们回顾性研究了40名新诊断或复发的AAV患者，这些患者接受了Avacopan治疗。根据是否因Avacopan相关的不良事件而停药，将患者分为继续治疗组（n=23）和停药组（n=17）。

结果

在中位随访时间为29个月（四分位数范围26–32个月）的情况下，21名患者（52.5%）在开始治疗后的平均1.4个月内出现了与Avacopan相关的不良事件；所有停药组的患者都是因为不良事件而停止了Avacopan的使用。在6个月、12个月和24个月时，分别有47.5%、62.5%和87.2%的患者达到了临床缓解（BVAS=0且未使用糖皮质激素）。在停药组中，有5名患者（21.7%）在停用所有其他免疫抑制剂后，继续仅使用Avacopan治疗，平均缓解时间为24个月。

结论

在这项回顾性的单中心队列研究中，继续使用Avacopan的患者与因不良事件而提前停药的患者在1年后的临床结果总体相当。需要进一步的前瞻性研究来确定Avacopan在AAV中的最佳使用方法、患者选择及治疗持续时间。

临床试验编号

不适用。