肌萎缩侧索硬化症患者纵向姑息照护可行性研究的经验启示

《Muscle & Nerve》：Lessons Learned From a Feasibility Study of Longitudinal Palliative Care for Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis

　　

摘要 已有研究证实肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）患者接受首次姑息照护（Palliative Care，PC）会诊可获益，本研究通过分析PC随访访视，探索ALS患者随时间推移的PC需求演变规律。研究对象为2020年10月至2022年4月在多学科ALS诊所随访并接受PC会诊及随访的患者，纳入至少完成1次PC随访的患者，对医师访视记录进行亚主题与议题分析，结合患者变量考察访视议题分布与频率。共纳入26例患者，随访次数为1~12次；讨论议题更多呈现个体差异而非疾病状态差异，且常被反复讨论。与首次会诊相比，随访中流涎（sialorrhea）的讨论频率升高，便秘、疼痛与预后（prognosis）的讨论频率降低（均p<0.05）；82%的随访涉及照护协调（care coordination）；随访间隔随疾病进展缩短；31%的患者在首次会诊或随访中讨论了医疗辅助死亡（Medical Assistance in Dying，MAID）。研究表明，每位ALS患者的PC需求具有独特性，PC专科资源规划应预估疾病晚期患者更高的访视频率；鉴于照护协调的重要性与PC专科医师稀缺，建议进一步探索高效照护协调模式，且PC专科医师应具备为MAID提供咨询的能力。

《肌萎缩侧索硬化症患者纵向姑息照护可行性研究的经验启示》解读

肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）是一种进行性加重的致死性神经退行性疾病，患者确诊后需面对经皮胃造瘘（Percutaneous Gastrostomy，PG）置管、有创或无创通气、医疗辅助死亡（Medical Assistance in Dying，MAID）等多重医疗决策。姑息照护（Palliative Care，PC）专科医师在症状管理与预先照护计划（Advance Care Planning，ACP）讨论中具备专业优势，现有证据支持ALS患者应早期引入PC，但关于最佳启动时机仍存在争议，部分原因来自PC专科资源稀缺，且缺乏PC长期干预效果的明确证据。既往研究多聚焦于首次PC会诊的干预内容，尚未系统阐明疾病全程中患者需求的动态变化。为此，研究人员依托渥太华医院多学科ALS门诊开展前瞻性队列研究，通过纵向分析ALS患者的PC随访数据，揭示其需求演变特征，为优化PC资源配置与服务模式提供依据，该研究成果发表于《Muscle & Nerve》。

本研究采用嵌套于更大规模前瞻性队列的子研究设计，样本来源于2020年10月至2022年4月在加拿大渥太华医院多学科ALS门诊随访的患者。原始队列共纳入32例ALS患者，排除标准为年龄<18岁、无法理解英语或法语、认知障碍无法完成问卷、既往已接受过PC专科服务的患者；若患者在研究期间转为社区临终PC照护则停止随访。当前子研究仅纳入完成首次PC会诊且至少有1次PC随访的患者，共26例，其中男性15例、女性11例，首次随访平均年龄65岁。PC随访由3名女性PC专科医师完成，COVID-19疫情期间以线上访视为主，研究后期开展少量家庭访视，访视时长与议题由患者实际需求决定，随访间隔由接诊医师按标准临床实践安排。研究人员采用预先制定的标准化记录模板收集访视信息，基于已建立的编码本对访视记录进行独立编码与一致性核对，新增体重下降与跌倒2个编码类别，统计各议题出现频率。采用线性回归分析ALS功能评定量表修订版（Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised，ALSFRS-R）评分与下次访视间隔的相关性，采用t检验比较不同议题组的ALSFRS-R差异，采用Fisher精确检验比较首次会诊与随访的议题频率变化，显著性阈值设为α=0.05。

研究结果部分共分为4个模块。第一，访视基本特征：26例患者共完成66次随访，首次随访时ALSFRS-R评分（34.4±7.8）显著低于首次会诊（37.8±6.8，p<0.001）；随访平均时长58.3分钟，短于首次会诊的69分钟；随访间隔随ALSFRS-R评分下降而缩短（Pearson's r=-0.37，p<0.01）。第二，主题与内容分析：ACP在61%的随访中被讨论，85%的患者在首次会诊或随访中至少参与1次ACP讨论，但随访中PG置管、临终照护、呼吸支持的讨论频率低于首次会诊，死亡地点讨论频率也显著降低（p=0.02）；31%的患者在研究期间完成“不复苏（Do Not Resuscitate，DNR）”医嘱。MAID被31%的患者讨论，其中2例在随访阶段首次提出该议题，部分患者因担心丧失同意能力而提前启动流程咨询。照护协调出现在83%的随访中，PC医师承担连接多学科ALS团队、家庭医生与社区照护团队的枢纽作用，协助转诊与医疗资源对接。症状管理几乎覆盖所有随访（98%），最常见议题为活动能力障碍（58%）与无力（62%），流涎讨论频率显著高于首次会诊（p<0.01），疼痛与便秘讨论频率显著降低（p=0.03）；预后讨论在随访中显著少于首次会诊（p<0.01）。心理支持议题从“应对诊断”转向“应对独立性丧失”，前者讨论频率下降（p<0.05），后者无显著变化（p=0.36）。第三，议题预测因素：居家改造、应对诊断的讨论多出现在疾病较早阶段，流涎、呼吸困难、呼吸支持、社区PC转诊的讨论多出现在疾病较晚阶段；46%的议题被反复讨论，价值观与流涎是最常复访的议题，25例患者至少复访1个议题，6例患者同一议题被讨论≥4次。第四，个体需求异质性：议题分布更多由个体需求驱动，而非单纯疾病状态决定，仅1例患者在随访中无待解决的PC相关问题。

讨论部分指出，ALS患者的PC需求具有高度个体化特征，不存在普适的最佳介入时机，首次会诊侧重ACP与预后沟通，随访则为患者提供病情变化的持续反思空间。疾病严重程度会影响访视频率，晚期患者需要更密集的PC服务，这对ALS门诊的资源规划具有重要参考价值。本研究首次明确了PC医师在照护协调中的核心作用，可填补多学科团队与社区服务间的衔接空白，尤其适用于疾病进展快、自我倡导能力弱或社会支持不足的患者群体。MAID在ALS患者中讨论率高，PC医师需同时掌握早期价值观引导与晚期流程咨询的能力。研究局限性包括样本量较小、单中心非随机设计可能存在的选择偏倚、未系统记录社区PC转诊时机、访视未录音转录可能遗漏部分信息。最终研究结论为：PC临床医师需在ALS全病程中承担心理支持、症状管理、照护协调与ACP的核心职能；首次与随访PC会诊功能各异，建议早期引入PC，并根据疾病进展动态调整服务频率；在MAID合法地区，照护医师需熟悉相关立法并具备咨询能力；未来需进一步探索高性价比、以患者为中心的照护协调最佳实践模式。