一项随机临床试验中，通过磁共振波谱技术评估干细胞疗法对脑瘫患者脑代谢谱的影响

《Scientific Reports》：Impact of stem cell therapy on brain metabolic profile in cerebral palsy assessed by magnetic resonance spectroscopy in a randomized clinical trial

　　

摘要

干细胞疗法在脑瘫（CP）的治疗中显示出潜力。然而，它们对脑代谢物的影响（通过质子磁共振波谱法¹HMRS）尚未得到充分研究。在这项随机临床试验中，我们评估了接受单次鞘内注射脐带间充质干细胞（UC-MSCs：20×10⁶）或脐带血单核细胞（UCB-MNCs：5×10⁶/kg）的脑瘫儿童在基线和12个月后的脑室周围白质（PVWM）中¹HMRS指标（N-乙酰天冬氨酸[NAA]、胆碱[Cho]、肌醇[mI]、NAA/Cho和NAA/Cr）的变化。我们使用广义估计方程（GEEs）来评估治疗效果，以及性别、脑瘫类型和妊娠年龄（GA）对治疗后指标的影响，以及代谢物与粗大运动功能评分（GMFM-66）之间的关联。共有73名参与者参与研究：UCB-MNC组（n=27）、UC-MSC组（n=26）和安慰剂组（n=20）。初步分析显示，这些代谢物在时间和治疗之间的交互作用均无显著差异。在探索性分析中，发现脑瘫类型与治疗之间存在显著的交互作用，表现为干预后NAA/Cho比值在UC-MSC组显著高于安慰剂组（P值 = 0.02）。此外，妊娠年龄与治疗之间的交互作用也显示出显著差异，表现为干预后Cho和mI在UC-MSC组也显著高于安慰剂组（P值 = 0.009和0.03）。在随访期间，UCB-MNC组和UC-MSC组的NAA/Cr及NAA/Cho比值随时间增加与GMFM-66评分的改善呈正相关，而Cho与时间的交互作用则表明UCB-MNC组的功能改善较为有限。单次注射后12个月时，UC-MSC和UCB-MNC对PVWM内代谢物浓度/比值的整体影响均不显著。这些探索性发现需谨慎解读。

试验注册情况：该试验已在伊朗临床试验注册中心（IRCT201706176907N13，注册日期为2017年12月7日）和ClinicalTrials.gov（NCT03795974，注册日期为2019年8月1日）完成注册。