H3K27发生改变的弥漫性中线胶质瘤中的精准治疗

《Nature Communications》：Precision-guided therapy in H3K27-altered diffuse midline glioma

　　

摘要

精准医疗（PGT）方法已显示出能提高高风险癌症患儿的生存率，但尚不清楚H3K27基因改变的弥漫性中线胶质瘤（DMG）患儿是否能从中受益。本文报道了参与澳大利亚儿童癌症精准医疗（PRSIM）临床试验（NCT03336931）的DMG患者队列。该前瞻性队列研究旨在基于全面的分子谱分析提供PGT治疗建议。共有68名DMG患儿入组，其中58名（85%）接受了全基因组测序（WGS）和RNA测序（RNAseq）。50名患儿（74%）被推荐接受PGT治疗。其中18名患儿（26%）符合生存分析的资格，他们共接受了21次PGT治疗。总体响应率（完全缓解或部分缓解）为48%（n=10）。接受PGT治疗的患儿的中位总生存期为21.3个月，而未接受PGT治疗的患儿为12.1个月（p=0.34）。与接受非精准治疗或单纯再放疗的患儿相比，接受PGT治疗的患儿总体生存期（p=0.007）和后续无进展生存期（p=0.001）显著延长。这些结果证明了精准医疗方法的可行性，并展示了其在DMG患儿中的潜在临床益处。