摘要: 高尿酸血症是以尿酸水平异常升高为主要特征的代谢性疾病, 是痛风的关键病理基础。高尿酸血症的口服治疗药物主要通过减少尿酸生成和/或促进尿酸排泄达到降低血尿酸水平的目的。黄嘌呤氧化还原酶是尿酸合成的限速酶, 抑制其活性可显著减少尿酸生成, 使血尿酸水平降低。尿酸盐转运蛋白1是介导肾脏尿酸重吸收的关键蛋白, 也是抗高尿酸血症的主要靶点, 通过抑制其活性, 可促进尿酸排泄从而降低血尿酸水平。目前, 已有3款黄嘌呤氧化还原酶抑制剂、2款尿酸盐转运蛋白1抑制剂上市, 多个化合物进入临床研究阶段。本文围绕尿酸的生理功能与代谢过程, 以及高尿酸血症的病因和治疗靶点等关键问题, 对高尿酸血症的口服治疗药物 (包含上市药物和在研化合物) 进行疗效和安全性分析, 为治疗高尿酸血症的新药研发和合理用药提供参考。
