综述：为精准医疗买单：针对个性化基因靶向疗法的“单例试验”（N-of-1 trials）的资助方式

《Orphanet Journal of Rare Diseases》：Paying for precision: funding approaches for N-of-1 trials of individualized gene targeted therapies

　　

摘要

个性化医疗有潜力成为一种变革性的医疗方式，它能够根据每位患者的独特身体状况来定制治疗方案。本报告探讨了个性化基因药物在满足罕见遗传病患者对有效治疗迫切需求方面的潜力，以及支持这些治疗的资金模式。尽管最近取得了一些成功，但在实施个性化治疗试验时仍面临重大的行政和财务挑战。本报告研究了与这类治疗相关的资金问题，包括资金挑战、关键的战略运营因素、潜在的支付方支持、历史上的资金模式以及最终促成患者治疗资金支持的伦理因素。通过探讨这些问题，本报告旨在概述个性化医疗所涉及的复杂问题，为如何在这一领域及其相关资金模式不断发展过程中平衡其潜力与实际和伦理考量提供见解。