Cell Stem Cell：细胞疗法助力晚期肝病治疗

一项临床试验结果显示，一种新型细胞疗法有望成为治疗晚期肝病的首个有效疗法。

　　

与接受标准医疗护理的患者相比，接受细胞疗法治疗的该疾病患者在四年后死亡或需要肝移植的风险显著降低。 

专家表示，对于终末期肝病患者来说，这种治疗方法为肝移植提供了一种潜在的替代方案。肝移植目前是唯一的治愈性治疗方案，但受到供体数量、成本以及仅适用于一小部分患者的限制。 

肝脏具有独特的自我修复能力。然而，在晚期肝病患者中，严重的瘢痕形成（称为肝硬化）会导致肝脏损伤无法修复，最终导致肝功能衰竭。 

超过四分之三的人在被诊断出患有肝硬化时，已经错过了有效治疗的最佳时机，这导致英国每年有超过 11,000 人死亡。 

爱丁堡大学的科学家们开发了一种开创性的细胞疗法，旨在解决瘢痕组织问题并恢复肝脏功能。 

该疗法包括从患者血液中提取免疫细胞，并将其转化为成熟的巨噬细胞（一种可以“吞噬”受感染或受损细胞的白细胞），然后再将这些成熟的巨噬细胞重新注射回患者体内。  

巨噬细胞会迁移到肝脏，在那里它们会分解疤痕组织，减少有害的炎症，并促进健康肝细胞的生长。 

该疗法在 MATCH 临床试验中进行了测试，其中 26 名患者接受了巨噬细胞疗法，而 24 名患者接受了标准治疗。  

四年后，接受巨噬细胞疗法的患者中有 70% 无需进行肝移植，而未接受治疗的患者中只有 40% 无需进行肝移植。 

接受巨噬细胞治疗的患者中有8例死亡，无一例进行肝移植；而接受标准治疗的患者中有9例死亡，5例进行了肝移植。接受细胞疗法的患者未报告严重副作用。  

研究团队表示，四年的随访期为了解该疗法的长期益处和安全性提供了重要的见解。 

专家表示，研究结果表明，巨噬细胞疗法是治疗终末期肝病的一种很有前景的治疗选择，代表着再生医学向前迈出的重要一步。 

巨噬细胞疗法是由爱丁堡大学斯图尔特·福布斯教授与苏格兰国家输血服务中心 (SNBTS) 经过十多年的研究而开发的。  

2020年，福布斯教授在爱丁堡大学商业化服务机构爱丁堡创新中心的支持下，联合创立了衍生公司Resolution Therapeutics，旨在将团队的开创性科研成果惠及患者。该公司目前正在通过EMERALD临床试验，对一种名为RTX001的新型巨噬细胞疗法进行临床试验。 

这项由医学研究理事会和首席科学家办公室资助的研究发表在《细胞干细胞》（Cell Stem Cell）杂志上：  https://www.cell.com/cell-stem-cell/fulltext/S1934-5909(  26)00156-6 [链接将在禁令解除后生效]。研究团队成员包括来自邓迪大学、苏格兰国家血液治疗中心（SNBTS）、Resolution Therapeutics公司、泰赛德临床研究中心和格拉斯哥皇家医院的科学家。 

爱丁堡大学再生与修复研究所的斯图尔特·福布斯教授表示：“肝病是劳动年龄人口死亡的主要原因之一。虽然我们可以对一部分晚期肝病患者进行肝移植作为挽救性治疗，但由于缺乏合适的供体器官，这种治疗手段受到限制。不幸的是，许多患者在等待肝移植的过程中可能会去世。因此，我们迫切需要为晚期肝病患者寻找替代疗法。我们希望这种方法有朝一日能够丰富晚期肝病患者的治疗选择，从而减少对肝移植的需求。” 

英国肝脏信托基金会首席执行官帕梅拉·希利表示：“对于肝硬化患者而言，这些研究结果带来了他们长期以来迫切需要的东西：真正的希望。得知肝移植可能是唯一的选择——而且可能永远无法实现——对患者及其家人来说无疑是毁灭性的打击。如果有一种治疗方法能够延缓或逆转肝衰竭，并减少移植的需求，那将真正改变他们的生活。” 

“从一开始，患者就一直是这项研究的核心。英国肝脏信托基金会与研究团队紧密合作，支持并鼓励有肝硬化经历的人参与其中，帮助塑造研究方向并鼓励他们参与试验。如果新的治疗方法要真正满足每天与这种疾病作斗争的人们的需求，那么患者的声音至关重要。” 

Resolution Therapeutics 的科学联合创始人兼研究与转化科学高级副总裁 Lara Campana 博士表示：“这项研究不仅突显了再生巨噬细胞疗法在晚期肝硬化患者中的巨大潜力，而且还让我们得以一窥这些细胞实现治疗效果的机制：对患者血液的分析表明，这种疗法具有强大的抗炎作用，这与无需移植的生存率相关。”