《Journal of Pharmaceutical Policy and Practice》：Pharmaceutical pricing and reimbursement information (PPRI): evolution and impact of a policy network over two decades
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背景：2005年，由公共机构组成的药物定价与报销信息（Pharmaceutical Pricing and Reimbursement Information， PPRI）网络成立，旨在为负责药物定价和报销的机构提供一个信息交流平台。本文回顾了PPRI在二十年
背景：2005年，由公共机构组成的药物定价与报销信息（Pharmaceutical Pricing and Reimbursement Information， PPRI）网络成立，旨在为负责药物定价和报销的机构提供一个信息交流平台。本文回顾了PPRI在二十年间的发展历程，并旨在确定其对政策制定者和研究界的贡献以及未来的发展领域。
方法：本文采用改编自多纳贝迪安模型（Donabedian Model）的结构、过程和结果指标框架，审视了网络在地理和主题范围上的成员发展、治理、内部信息交流程序以及利益相关者参与情况，并从科学产出和衍生项目方面评估了其成果。该综述基于灰色文献、同行评审文献以及PPRI网络内部的未公开信息。
结果：PPRI网络已从一个欧洲小组发展成为一个全球性网络，涵盖了来自50个国家的大约80个药物定价和报销公共机构。其主题重点仍然是定价和报销政策，此外，PPRI网络还处理了若干相关议题。2018年，一个专注于医疗器械的子组（PPRI MD）成立。PPRI主要通过促进面对面和在线会议上的知情讨论，以及针对及时性和政策相关主题的内部查询来服务其成员。源自PPRI的数据已被发表，包括国家信息（如PPRI药物概况和简报）以及基于跨国分析的科学研究。PPRI会议为传播科学产出和与利益相关者互动提供了机会。
结论：PPRI是一个已被证明能为政策制定者带来价值的网络，它通过促进信息交流并产出可靠且相关的证据来实现这一目标。研究识别出的成功因素包括：具有明确职责的稳健治理结构、作为协调职能的专门秘书处，以及网络为其成员提供的安全空间特性。
本文是一篇混合方法研究论文，结合了范围综述和对PPRI网络成员的调查，旨在回顾该网络二十年的演变、贡献及未来挑战。以下是对论文主体内容的总结。
**背景**
尽管大多数药品的上市授权流程在欧盟（European Union， EU）层面已集中化了三十年，但欧洲国家药品的定价与报销决策始终是各国主权范畴。EU成员国在市场规模、收入水平、制药行业的关联度以及卫生与产业政策优先事项上存在差异，但都致力于通过主要依靠税收或社会保险缴费融资的团结型卫生体系来确保全民健康覆盖。自20世纪90年代以来，许多欧洲国家通过引入新政策（例如，为高价药品融资或应对药品短缺）、扩大政策范围（例如，从仿制药扩展到生物类似药）以及采用新的方法学途径，改革了其定价与报销政策框架。为支持政策实施，政策制定者希望借鉴其他国家实施的药品政策经验。然而，在21世纪初，与其他国家同行会面交流信息的机会有限。当时已有的少数出版物通常叙述性地描述药品体系，且主要聚焦于大型欧洲市场，但随着政策变化，这些信息往往很快过时，因为尚未建立可持续的报告机制来系统纳入更新。在此背景下，奥地利国家公共卫生研究所于2004年向欧盟委员会提交了一项项目提案，旨在通过建立一个公共机构网络，开发一种持续收集和发布欧洲各国药品定价与报销政策最新国家信息的机制。该项目名为“药物定价与报销信息（PPRI）”，为期两年，由欧盟委员会资助并由奥地利卫生部共同资助，于2005年4月启动，汇集了来自19个欧洲国家的公共机构，主要是定价和报销机构。2007年欧盟委员会的资助停止，但此时合作伙伴机构已扩展至代表31个国家，它们敦促作为PPRI协调方的奥地利国家公共卫生研究所探索维持网络可持续性的解决方案。结果，PPRI秘书处设在奥地利国家公共卫生研究所，奥地利卫生部自此开始为该研究所协调PPRI网络提供资金。到2025年，PPRI庆祝成立20周年。在其存在的二十年间，该网络已扩展到全球50个国家，并催生了区域性网络。定价和报销政策议题与新出现的相关议题一同被讨论，医疗器械（包括体外诊断医疗器械）的纳入拓宽了药品政策辩论的范围。诸如用于生成和比较各国药品政策信息的报告系统和术语表等方法学得到了进一步优化，并产生了超出初始PPRI项目范围的额外成果（例如，用于临时跨国数据收集和系统内部报告的PPRI网络查询工具的开发与完善、政策措施汇编与发布（Vogler, Zimmermann, & de Joncheere, 2016; Vogler, Zimmermann, et al., 2011），以及作为利益相关者参与活动的科学会议组织）。重要的是，虽然PPRI主要旨在支持公共机构，但其产出也为研究界提供了宝贵的见解。本文的目标是回顾PPRI网络在其首个二十年间在成员及其他利益相关者、治理和组织发展以及方法学、科学和政策影响产出方面的发展。研究人员旨在探讨PPRI对政策制定和研究的价值，并确定未来发展的潜在领域。
**方法**
本文基于混合方法，结合了范围综述和对PPRI网络成员的调查，以根据概念框架汇编信息。主要信息来源包括同行评审和灰色文献中的出版物，以及PPRI存储库（如PPRI内部网）中的未公开文档。关键检索词包括“PPRI”和“Pharmaceutical Pricing and Reimbursement Information”，涉及PPRI网络或其下属小组以及PPRI产出（例如，方法论文档、国家政策信息、使用PPRI数据的研究）。作者作为PPRI长期的协调者，有助于识别相关出版物和文档。两次内部评估（2017年和2025年）收集了PPRI成员对其网络活动、资源和服务的使用情况和满意度的反馈。两次评估均基于在线调查（2017年调查：22份回复；2025年调查：35份回复）。2025年的评估还辅以访谈，于2025年7月至9月期间与七名现任网络成员和三名前PPRI网络成员进行。虽然详细展示调查结果超出了本文范围，但讨论部分特别纳入了与成功和风险因素相关的一些关键要点。此外，在2025年9月为庆祝PPRI成立20周年举办的研讨会上，受邀嘉宾与PPRI成员共同讨论了PPRI的潜在价值与局限性及其未来。本综述基于一个改编自增强型多纳贝迪安模型的概念框架进行：该模型最初用于评估医疗质量，后经改编以支持其他评估，如卫生服务以及法律和卫生政策分析（Domfeh, 2021; Moullin et al., 2013; Ness, 2024）。针对本次分析，研究人员开发了用于评估PPRI这类政策网络的有意义的结构、过程和结果指标（详见补充材料S1，列出了定义的指标及用于填充这些指标的证据）。
**结果**
**成员与治理**
PPRI始于一个项目，于2005年汇集了19个欧洲国家负责药品定价与报销的公共机构。在早期阶段，PPRI秘书处主动联系符合条件的机构并邀请其加入网络，而2010年之后的增长则归因于潜在成员的兴趣。多年来，越来越多欧洲以外的公共机构申请PPRI成员资格，这导致PPRI发展成为一个全球性网络。从成立之初，PPRI就被定义为一个由致力于药品定价与报销政策的公共机构组成并为其服务的网络。其成员包括来自卫生部、社会保险公司、国家卫生服务机构和公共采购机构的技术专家。PPRI网络成员为其贡献不获得任何报酬，作为交换，PPRI也不收取会员费。欧洲和国际机构在受邀后也可参与，截至2026年第一季度，欧盟委员会（European Commission）、经济合作与发展组织（Organisation for Economic Co-operation and Development， OECD）、世界卫生组织（World Health Organization， WHO）和世界银行（World Bank）均为成员。PPRI秘书处由奥地利国家公共卫生研究所托管，负责PPRI网络的整体管理，其协调活动由奥地利联邦卫生部资助。PPRI相关活动包括成员和利益相关者管理、主题领导、代表和传播活动。秘书处制定了规则和原则，以明确成员在网络中的责任，促进所有成员积极参与，鼓励在信任氛围中进行开放讨论，并确保发布的数据得到有效质量保证。2017年，成立了一个顾问委员会（Advisory Board），作为非正式实体为PPRI秘书处提供战略指导。奥地利卫生部、欧洲和国际组织的代表以及来自国家PPRI成员组织的选定专家轮流担任PPRI顾问委员会委员（有关PPRI治理结构的可视化，请参见图2）。
**区域与主题扩展**
除了PPRI成员的全球增长，还试点建立了受PPRI模式启发的区域性网络，包括2017年成立的PPRI东欧与中亚网络（PPRI Eastern Europe and Central Asia， PPRI EECA）和2025年作为试点项目实施的PPRI非洲网络（PPRI Africa）。经PPRI秘书处许可，这些区域性网络可以使用“PPRI”名称和PPRI工具（如报告模板），这些工具已根据其成员的需求进行了调整。然而，它们的治理和资金结构与核心PPRI网络不同（更多细节见表1，结果指标）。最初的两年PPRI项目发现医院领域存在显著的知识缺口。这促使启动了PPRI的姊妹项目“药品健康信息系统”（Pharmaceutical Health Information System， PHIS），该项目分析了医院使用的药品以及门诊和医院部门交界处的政策（Vogler et al., 2010; Vogler, Zimmermann, Habl, et al., 2013; Vogler, Zimmermann, Leopold, et al., 2013; Vogler et al., 2014）。PHIS项目于2011年结束后，其活动由PPRI接管。这种综合全面的方法继续塑造着PPRI的活动。虽然药品定价与报销仍是主题重点，但也审视了相关主题，包括前瞻扫描（horizon scanning）、卫生技术评估（health technology assessment）、供应链中的定价与报酬、创新、促进非专利药品使用的措施以及患者和公众参与。认识到扩展至医疗器械的必要性，并响应成员的意向表达，2018年成立了PPRI医疗器械子组（PPRI MD），其运作遵循与核心PPRI网络相同的原则和价值观。
**PPRI的工具箱**
方法学工具箱提供了诸如术语表、报告模板和指标等工具，用于定义、衡量、调查和比较分析各国关于药品及其他健康技术的政策信息。PPRI术语表（PPRI Glossary）的制定是为了促进共同理解和明确术语。自2006年首次发布以来，该术语表已多次更新、扩展（即纳入新术语，如与医疗器械相关的术语）、完善（即定义变更）并翻译成多种语言（Knoll & Vogler, 2025）。出于类似目的，报告模板支持作者以同质化的方式呈现国家政策信息，从而便于跨国比较。PPRI秘书处制作了多种格式以应对不同的详细程度需求，从一页国家海报模板到PPRI药物简报（PPRI Pharma Briefs）和PPRI药物概况（PPRI Pharma Profiles）。这些模板可在PPRI公共网站上访问，并可供任何研究人员使用。PPRI秘书处还开发了PPRI指标（PPRI Indicators），用以衡量药品定价与报销相关政策的实施情况，并已收集了其50个成员国的信息填充这些指标。PPRI药品政策指标已被用于科学文章，包括技术报告（Vogler et al., 2008; Vogler & Fischer, 2020; Vogler et al., 2019）、书籍章节（Vogler, 2019, 2020, 2025; Vogler & Martikainen, 2015）和论文（Leopold, Mantel-Teeuwisse, et al., 2014; Leopold et al., 2023; Leopold et al., 2012; Leopold, Zhang, et al., 2014; Vogler, Habl, et al., 2011; Vogler & Martikainen, 2015; Vogler, Schneider, et al., 2021），并已整合到一个仪表板中。
**成员间的信息共享与科学产出传播**
PPRI的首要目标是为在公共机构从事药物政策实施的技术专家提供一个平台，使他们能够相互学习并分享信息。内部评估强调，PPRI网络成员特别重视网络会议和PPRI网络查询作为信息共享工具。PPRI网络查询是针对特定政策领域和其他PPRI国家解决方案的临时性数据请求。由PPRI秘书处监督的明确程序旨在确保这些查询的高参与度以及向网络汇报总结性发现。除了促进非正式交流，PPRI还旨在汇编信息并向利益相关者分享经过质量保证的内容。因此，通过PPRI产生的一些信息通过PPRI网站和其他渠道（包括科学报告和论文）进行传播。PPRI出版物涵盖PPRI国家的政策信息（例如，通过PPRI药物概况）以及比较性国家分析，以提供政策的跨国概览（Vogler et al., 2008, 2015, 2019, 2020）以及特定政策的跨国比较，例如应对药品短缺的政策（Vogler, 2024; Vogler & Fischer, 2020）、仿制药和生物类似药政策（Vogler, 2012; Vogler, Schneider, et al., 2021）、孤儿药政策（Rejon-Parrilla et al., 2023; Sarnola et al., 2018）。PPRI网络成员为需要EU各国公共机构输入的成功研究项目做出了重要贡献，例如关于外部价格参考（external price referencing）的方法学参数（Vogler, Lepuschütz, Schneider, et al., 2016）、药品公共采购实践（Vogler et al., 2022）以及生物类似药政策与实践（Vogler et al., 2025）。此外，多利益相关方的PPRI会议（PPRI Conferences）也促进了传播和利益相关者参与。PPRI会议每四到五年举办一次，将研究人员、监管机构、政策制定者、医疗专业人员、患者和行业代表聚集在一起，使利益相关者能够与PPRI的公共机构社群会面。在这些会议上，与会者有机会展示他们的研究，同时也了解PPRI内部的主题讨论（Vogler, Zimmermann, et al., 2021; Vogler, Zimmermann, Ferrario, et al., 2016; Vogler et al., 2024）。
**讨论**
**成功因素**
PPRI网络持续且持续的高成员参与度表明，该网络在适应当前政策发展并将相关主题纳入网络会议和会议方面取得了成功。网络的可持续性得益于其治理结构，这体现在PPRI秘书处努力把握并回应网络在主题和区域代表性方面的发展。奥地利联邦卫生部对秘书处的持续资助，以及其隶属于奥地利国家公共卫生研究所，已被证明是PPRI网络的重要稳定支柱。从一开始，PPRI秘书处就隶属于奥地利国家公共卫生研究所，人员变动通过有效的知识转移管理给新加入的团队成员，他们带来了新的视角。确保可持续性，加上秘书处团队服务网络成员的雄心和承诺，已被证明在PPRI的整体发展过程中是一项不可或缺的资产。文献指出，稳健的治理结构和强大的协调职能是任何倡议有效运作的基本前提（Begum & Momen, 2022）。在作者看来，PPRI通过将协调员角色分配给PPRI秘书处，制定了程序性规则，并持续在成员沟通以及监督PPRI实践是否符合规则、原则和价值观方面分配时间资源，满足了这一条件。这方面的经验教训之一是，确保所有网络成员为网络活动贡献同等公平的工作量以确保互利共赢的重要性。然而，围绕此类活动和贡献的规则需要时间来制定，尤其是因为这些规则只有在成员信任流程和网络内的同事时才能成功建立、促进和维持信任是确保成员接受并遵守维持网络的规则和指南的关键因素。PPRI成功的另一个不可或缺的要求是其作为一个封闭网络的特性，允许成员在信任的氛围中进行开放交流，以优化政策实施。PPRI秘书处负责为其成员保护一个安全环境以促进信任建设，这被视为合作的前提和基石（Wang & Ran, 2023）。在保证为成员内部讨论提供受保护的安全空间的同时，PPRI秘书处也致力于传播PPRI方法和科学产出。PPRI通过开发方法学工具（如术语表中的定义、用于政策跨国比较的报告模板和指标），为拓展证据基础和促进研究做出了贡献，这些工具可供研究人员应用。此外，已发布的PPRI国家信息可被PPRI网络外的利益相关者用于进行进一步研究，例如影响评估。最后，PPRI专家产出了一些科学出版物；其中一些涉及研究不足的主题（例如，关于门诊和住院部门交界处药品政策的研究，由Vogler等人发表（2023））。PPRI出版物受益于PPRI网络所涵盖国家的广度和多样性，从而解决了科学文献中倾向于聚焦于高收入大市场的一种偏差。
**风险因素**
尽管PPRI网络取得了成功，但它也未能免于风险，尤其是在成员数量增加和范围扩大之后。在过去的二十年里，PPRI在成员数量、主题广度和可见度方面大幅增长；然而，可用于网络的资源并未以同样的速度增加。满足不断增长的期望并确保网络活动在持续的药品政策发展中保持及时性和相关性，需要仔细的优先排序和资源规划。上述扩展带来的另一个挑战涉及知识转移。PPRI的工作高度专业化，依赖于多年积累的隐性知识，并建立在成员间的信任之上。PPRI成员组织的人员流动使得定期向网络传达规则和指南变得至关重要。此外，PPRI日益增长的外部可见度带来了误解其目的的风险。虽然透明度是网络的核心价值，但开放性可能导致一些外部利益相关者，特别是学术界和咨询界，将PPRI误解为一个开放的研究网络，而非面向公共机构的封闭政策网络。不一致的期望可能会带来对更广泛访问或更快速面向公众产出的压力。因此，清晰地沟通PPRI的独特目标对于维持信任、保护网络的安全空间特性以及确保与研究界和其他利益相关者的富有成效的合作至关重要。
**结论**
在二十年的存在中，PPRI已从一个为应对交换药品定价与报销政策信息需求而建立的试点项目，发展成为一个可持续的、服务于公共机构并与之合作的网络。其数量上的扩张、主题范围的多样化以及衍生项目，表明PPRI似乎为其成员提供了附加价值。PPRI旨在支持知情和基于证据的政策制定，这通过为公共机构工作人员提供一个安全空间来讨论其政策实施经验（包括挑战）得以促进。此外，产生了由PPRI成员提供信息的科学证据，这些证据为决策和政策制定提供了参考。虽然进行研究并非PPRI的主要目的，但鉴于其对科学证据基础的相关贡献，其证据产出对研究界产生了积极的正面溢出效应。特别是，通过PPRI数据覆盖小型国家和低收入国家至关重要，因为这些国家往往较少成为研究项目的焦点。此外，汇编叙述性国家信息，包括系统收集政策措施变更信息，为进一步研究提供了重要基础，这些研究可以在PPRI内部或外部进行。尽管在确保多个药品可负担和可持续可及性方面取得了进展，但药品政策面临的挑战依然存在。因此，PPRI网络借鉴过去二十年的经验教训，以最佳可能方式继续其工作至关重要。
