2025年成人原发性免疫性血小板减少症诊断与管理指南概要

《CHINESE MEDICAL JOURNAL》：Synopsis of the 2025 guideline for the diagnosis and management of adult primary immune thrombocytopenia

　　

原发性免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性疾病，表现为孤立的血小板减少。随着新型疗法的迅速出现和新的临床证据，中国血液学会的血栓与止血工作组发布了2025年版成人ITP诊疗指南。^[1[此次更新纳入了多项重大进展，包括血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs）的新作用机制，以及脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂、布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂和新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂的引入。主要建议强调转向个体化、目标导向的治疗，以实现持续的无治疗缓解。

诊断评估

ITP的诊断主要基于排除法。关键诊断标准包括至少两次连续的血检显示血小板计数<100 × 10⁹/L，外周血涂片正常，无脾肿大，并排除其他继发性原因。骨髓细胞学检查通常显示巨核细胞增多或成熟障碍。

实验室检查包括基本检查（如全血细胞计数、病毒筛查和针对继发性原因的自身抗体检测），以及针对特定情况的特殊检查（如血小板特异性自身抗体和血小板生成素[TPO]水平检测）。此外，评估网织血小板或不成熟血小板比例有助于评估血小板生成情况；对于难治性或早发性病例，现在推荐进行下一代测序以排除遗传性或克隆性疾病。

出血评分系统

https://links.lww.com/CM9/C914]。总分为≥5分表示有较高的生命威胁性出血风险，需要紧急干预。

治疗原则

治疗方案

总体治疗方案整合了上述管理原则，详见图1。本指南中使用的证据等级和推荐等级遵循更新的ITP国际共识报告中的方法[补充表2，https://links.lww.com/CM9/C914。此处使用的评分方案是传统的I–IV/Grades A–C框架。

紧急治疗

对于出现严重、危及生命的出血（评分≥5）或需要紧急手术的患者，应进行紧急治疗。标准治疗方案包括静脉注射免疫球蛋白（IVIg）和/或高剂量甲基泼尼松。血小板输注可用于辅助止血。指南还指出，可以添加重组人TPO（rhTPO）或罗米普洛司特/罗米普洛司特N01以加速血小板恢复（证据等级III/IV）。

初始治疗

皮质类固醇和IVIg是一线治疗的基石。首选的皮质类固醇方案是高剂量地塞米松（HD-DXM；每天40毫克，持续4天），因其起效快且疗程短（证据等级Ia）。泼尼松（1毫克/千克体重，每天）也是一个选择，但应在6-8周内逐渐减量。IVIg是另一个关键选项，特别是对于需要快速增加血小板数量的患者、有皮质类固醇禁忌症的患者或围产期患者。

初始联合治疗

2025年指南细化了初始联合治疗的具体适应症。现在特别推荐这种方案用于新诊断的患者，这些患者对皮质类固醇有反应但在减量期间疗效下降。为防止复发并促进成功停药，指南建议在正在使用的皮质类固醇方案中添加第二种药物。推荐的联合用药包括rhTPO、利妥昔单抗、奥司他韦、全反式维甲酸、咖啡酸或霉酚酸酯（证据等级Ib）。该策略旨在维持初始缓解并减少长期使用皮质类固醇的风险。

后续治疗

对于依赖皮质类固醇或对皮质类固醇无反应的患者，后续治疗方案包括：

血小板生成素受体激动剂

利妥昔单抗

SYK抑制剂

BTK抑制剂

FcRn拮抗剂

地西他滨

后续联合疗法

临床试验

建议符合条件的患者参加研究新型药物、重新利用的药物和联合疗法的II/III期临床试验。这有助于接触新的研究药物，并推动ITP的治疗进展。

脾切除术

脾切除术仍是一种根治性选择，但通常在药物治疗失败且疾病持续时间超过12个月后进行（C级推荐）。由于有效的药物替代品的存在，这种手术较少实施，但对于希望永久无药物治疗的患者仍具有价值。

其他药物

对于对上述治疗无反应的患者，其他免疫抑制或免疫调节药物如环孢素A、达那唑和长春新碱也是选择，但由于证据有限和副作用问题，这些药物通常仅用于难治性病例。

总之，2025年中国的指南标志着ITP管理的范式转变，从关注血小板计数恢复正常转向预防出血和改善生活质量。新型药物（包括SYK、BTK和FcRn抑制剂）的引入，以及精细化的联合治疗策略，显著扩展了治疗手段。通过标准化诊断和分层治疗，该指南旨在优化中国成人ITP患者的预后。未来的研究应优先识别生物标志物，以实现更个性化的治疗。同时应更加重视患者报告的结局，确保改善HRQoL是治疗的基本目标。

利益冲突

无。