《Drugs & Therapy Perspectives》：Maximising the impact of patient-reported outcome and patient preference data for drug marketing: a review of pharmaceutical websites
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摘要背景：患者需要充分且准确的信息以做出关于其治疗的知情决策。诸如时间限制等因素可能限制医疗保健专业人员（HCPs）在临床咨询期间提供的信息量。患者可能从其他来源（包括商业药物网站、药物评论网站和社交媒体平台）寻求额外信息。制药公司网站是患者和HCPs获取关于
摘要背景：患者需要充分且准确的信息以做出关于其治疗的知情决策。诸如时间限制等因素可能限制医疗保健专业人员（HCPs）在临床咨询期间提供的信息量。患者可能从其他来源（包括商业药物网站、药物评论网站和社交媒体平台）寻求额外信息。制药公司网站是患者和HCPs获取关于患者报告结局（PROs）及药物治疗获益信息的一个选项。然而，关于制药公司如何在其网站上提供PRO信息的相关资料有限。本研究旨在回顾已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准的肿瘤产品在其公开可访问的制药网站上使用PRO和偏好数据进行营销的情况。方法：本研究采用“案例研究”方法。使用Cella等人的文章作为源文件，识别2010年至2020年间获得FDA批准且包含PRO数据的肿瘤产品。有目的性地选择两个经FDA批准的肿瘤药物作为范例纳入本综述，这两个药物包含由PRO评估的耐受性标签声明。两名研究人员于2025年1月和3月使用谷歌搜索引擎独立搜索针对普通受众和/或HCPs的上述药物产品网站。搜索词采用每个药物的通用名和品牌名的组合。检查并提取PRO相关信息。总结各网站提供PRO特定患者信息的方法，包括图形数据可视化及其他视听信息提供方式。结果：识别出11个FDA批准标签中包含PRO或偏好数据的肿瘤产品。其中仅6个产品在患者和/或HCP网站上有PRO或偏好数据可用于支持共享决策。各网站内容差异显著，且未采用标准化格式。fedratinib（PRO数据）、pertuzumab/trastuzumab/hyaluronidase-zzfx（偏好数据）和ruxolitinib（PRO数据）的患者网站提供了更多信息，引用了实际临床试验，并特别提及了fedratinib和ruxolitinib的总症状评分。结论：制药公司提供的PRO数据需具备足够细节以告知患者决策，否则患者可能从其他可能不准确或具有误导性的来源寻求信息。制药公司应考虑并采纳在其网站上呈现PRO数据的建议，以便与患者和HCPs进行有效沟通。
**论文解读文章**
**研究背景**
在临床诊疗过程中，患者需要充分且准确的信息以做出关于治疗的知情决策。然而，由于时间限制等因素，医疗保健专业人员（HCPs）在临床咨询期间所能提供的信息量往往有限。因此，患者可能会从其他来源（如商业药物网站、药物评论网站及社交媒体平台）寻求额外的治疗信息。制药公司官方网站是患者和HCPs获取关于患者报告结局（PROs）和药物治疗获益信息的可选途径之一。PROs提供了患者对疾病及治疗对其症状和健康相关生活质量（HR-QOL）影响的自我报告，可补充临床数据，更好地从患者视角反映治疗效果。患者偏好数据则指对患者而言不同治疗选项或结局的相对期望或可接受性的定性或定量评估。尽管PROs和患者偏好数据在药物研发和监管决策中日益重要，但关于制药公司如何在其网站上提供这些信息的研究尚不充分。既往研究表明，许多肿瘤药物网站缺乏PRO内容，即便关键试验中广泛收集了PRO数据。此外，监管机构（如美国食品药品监督管理局[FDA]）对药品标签和广告有严格指导方针，制药公司需确保网站信息准确反映已批准的标签内容。然而，现有网站信息质量参差不齐，且缺乏标准化格式。因此，本研究旨在回顾已获FDA批准的肿瘤产品在其公开的官方制药网站上使用PRO和偏好数据进行营销的情况，以评估这些信息是否足以支持患者和HCPs的共享决策。
**研究内容与结论**
研究人员开展了一项“案例研究”，首先基于Cella等人2020年的文章，识别出2010至2020年间获得FDA批准且标签中包含PRO数据的11个肿瘤产品。进而有目的性地选入两个2020至2025年间获批且包含由PRO评估的耐受性标签声明的肿瘤药物作为范例（inavolisib用于HER2阴性转移性乳腺癌，selpercatinib用于局部晚期或转移性非小细胞肺癌）。两名研究人员分别于2025年1月和3月使用谷歌搜索引擎独立搜索针对普通受众和HCPs的上述药物产品网站，提取并核对PRO相关信息的呈现方式，包括数据可视化图表、图片、引述和视频等。研究结论：在11个识别产品中，仅6个产品的患者和/或HCP网站提供了PRO或偏好数据以支持共享决策。各网站内容差异显著，无标准化格式。其中fedratinib（PRO数据）、pertuzumab/trastuzumab/hyaluronidase-zzfx（偏好数据）和ruxolitinib（PRO数据）的患者网站提供了较详细信息，引用了实际临床试验并提及总症状评分（TSS）。然而，大多数网站缺乏足够的细节，可能促使患者转向不准确或误导性的其他信息来源。该论文发表于《Drugs》。
**主要关键技术方法**
本研究采用“案例研究”方法。关键技术包括：1）利用Cella等人的文献来源识别FDA批准的包含PRO数据的肿瘤产品（2010-2020年）；2）有目的性地选取两个包含PRO耐受性标签声明的额外肿瘤药物（2020-2025年批准）；3）两名研究人员独立使用谷歌搜索引擎对患者网站和HCPs网站分别进行系统搜索（搜索词为药物通用名和品牌名）；4）提取PRO相关信息并评估可视化方法（条形图、甜甜圈图等）及其他视听呈现（患者照片、视频、引述）。样本队列来源于FDA批准的11个肿瘤产品及两个范例药物。
**研究结果**
1. **药物搜索结果**：从Cella等人文章识别出9个FDA批准的肿瘤药物（abiraterone acetate、ceritinib、crizotinib、darolutamide、fedratinib、pertuzumab/trastuzumab/hyaluronidase-zzfx、rituximab hyaluronidase human、ruxolitinib、trastuzumab hyaluronidase-oysk），另加inavolisib和selpercatinib作为范例，共11个产品。
2. **筛选结果**：abiraterone acetate、crizotinib、inavolisib和selpercatinib的患者或HCP网站未呈现PRO/偏好数据，ceritinib无专用网站，均被排除。fedratinib、pertuzumab/trastuzumab/hyaluronidase-zzfx、rituximab/hyaluronidase human、ruxolitinib、trastuzumab hyaluronidase-oysk和darolutamide有独立患者和/或HCP网站（均针对美国受众；darolutamide患者网站不可用，HCP网站为英国版）。
3. **评估工具**：darolutamide采用简明疼痛量表-简版（BPI-SF），fedratinib和ruxolitinib采用骨髓纤维化症状评估表v2.0日记（MFSAF v2.0）及患者报告结局测量信息系统-疲劳（PROMIS-Fatigue）作为次要终点；偏好问卷用于pertuzumab/trastuzumab/hyaluronidase-zzfx、rituximab/hyaluronidase human和trastuzumab hyaluronidase-oysk，但网站和标签中缺乏问卷开发与验证细节。
4. **PRO/偏好数据报告**：fedratinib（PRO数据）和pertuzumab/trastuzumab/hyaluronidase-zzfx及rituximab/hyaluronidase human（偏好数据）在患者和HCP网站上均有报告；darolutamide仅HCP网站有PRO数据。fedratinib患者网站直接引用JAKARTA试验；ruxolitinib患者网站提及MFSAF-TSS并引用未具名试验，但未明确提及PROMIS-Fatigue；ruxolitinib的HCP网站仅聚焦脾脏缩小和总生存期，未报告PRO数据。trastuzumab hyaluronidase-oysk的患者网站未明确报告偏好数据，而HCP网站引用了PrefHER研究。
5. **数据可视化**：fedratinib患者网站使用条形图，pertuzumab/trastuzumab/hyaluronidase-zzfx使用甜甜圈图和时钟信息图，ruxolitinib使用甜甜圈图和其他信息图；rituximab/hyaluronidase human仅文本报告。HCP网站中，darolutamide和fedratinib使用条形图，pertuzumab/trastuzumab/hyaluronidase-zzfx、rituximab/hyaluronidase human和trastuzumab hyaluronidase-oysk使用甜甜圈图。trastuzumab hyaluronidase-oysk患者网站和ruxolitinib HCP网站未呈现任何PRO数据。
6. **图片、引述和视频**：pertuzumab/trastuzumab/hyaluronidase-zzfx和ruxolitinib的患者网站展示了真实患者照片和视频，并附有文字引述；ruxolitinib还包含HCP视频。fedratinib和rituximab/hyaluronidase human的患者网站使用演员照片，rituximab/hyaluronidase human有引述但未说明来源。仅ruxolitinib的HCP网站包含专家引述和视频。
**讨论与结论总结**
讨论部分指出，尽管本研究所评制药网站较既往研究提供了更多信息，但实际试验和PRO结果的细节仍不足。制药公司需遵循监管指南，确保信息准确反映标签内容，这可能导致了网站信息的谨慎呈现。然而，随着美国直接面向消费者（DTC）和药房广告模式的增长，存在过度处方风险，可能损害公共卫生。FDA近期更新了Project Patient Voice作为PRO数据呈现最佳实践的中心存储库。研究还发现，HCP网站通常比患者网站提供更多信息，但患者偏好数据有时仅在HCP网站上呈现（如trastuzumab hyaluronidase-oysk），而PRO数据可能仅在患者网站上呈现（如ruxolitinib）。条形图和甜甜圈图是最常用的可视化形式。网站中患者视频和证词可能模糊客观信息提供与促销之间的界限。值得注意的是，所有参考试验均未提及使用PRO-CTCAE（患者报告结局版不良事件通用术语标准）评估不良事件。所有患者网站均针对美国受众，可能不适用于其他地区患者。访问HCP网站需认证为HCP，可能迫使患者隐瞒身份或无法获取信息。研究局限性包括仅纳入FDA PRO标签声明的产品、darolutamide网站访问受限、未与其他健康网站对比、网站内容可能随时间变化等。
**研究结论**：制药公司提供的PRO数据需具备足够细节以告知患者决策，否则患者可能从其他可能不准确或具有误导性的来源寻求信息。需以有意义且对患者友好的方式提供临床试验中收集的PRO数据，并借鉴最佳实践资源（如PROTEUS联盟和SISAQOL IMI数据可视化工作组的推荐）。症状、副作用和生活质量对癌症患者至关重要，需更好地捕获和报告这些概念。制药公司应考虑并采纳在其网站上呈现PRO数据的建议，以实现与患者和HCPs的有效沟通。
