用于贝叶斯非劣效性随机对照试验的远程双变量先验提取方法

《Trials》：Remote, bivariate prior elicitation for a Bayesian non-inferiority randomized controlled trial

　　

摘要

背景

在贝叶斯临床试验中，必须为感兴趣的参数指定先验分布。当关于试验干预效果的现有证据有限或不确定时，可以通过专家咨询来构建先验分布。然而，传统的专家咨询需要面对面的交流和密集的咨询前培训，这可能既不可行又成本高昂。我们的远程咨询基于一种成熟的专家咨询方法，并且我们引入了双变量先验分布来表示所获得概率之间的依赖性。我们的目标是为“Croup Dosing Trial”（哮吼剂量试验）确定一个先验分布，该试验评估两种不同剂量的地塞米松对患有哮吼的儿童在7天内再次就诊急诊科次数的影响。该试验旨在验证0.15 mg/kg剂量的地塞米松与标准剂量0.60 mg/kg在治疗哮吼方面的非劣效性。

方法

我们进行了三次远程研讨会，以收集专家对两种地塞米松剂量疗效的看法。每次研讨会包括两轮调查，中间穿插小组讨论。在研讨会之前，专家们阅读了关于这两种地塞米松剂量效果的相同最新文献。通过使用具有潜在效应的专家特定双变量分布来汇总这些观点。汇总后的分布以及调查得出的非劣效性边际值共同决定了贝叶斯非劣效性试验的设计样本量。

结果

有12名急诊医学医生参与了我们的远程咨询活动。咨询结果得出的先验分布显示，0.60 mg/kg剂量的先验概率为6%，0.15 mg/kg剂量的先验概率为8%。基于4%的非劣效性边际值，计算得出样本量为1850人。

结论

我们得出的先验分布结合了以往的证据和专家意见。该先验分布与先前关于地塞米松剂量治疗哮吼疗效的文献结果一致。我们的方法证明了通过远程方式获取双变量分布以设计临床试验的可行性。

试验注册

NCT06272383（注册日期：2024年5月8日）。