《Progress in Pediatric Cardiology》：Guideline directed medical therapy in pediatric heart failure with univentricular dysfunction – an observational study
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斯瓦斯蒂·S·库马尔（Swasthi S. Kumar）| 阿伦·戈帕拉克里希南（Arun Gopalakrishnan）| 迪帕·萨西库马尔（Deepa Sasikumar）| 哈里克里希南·西瓦达桑皮莱（Harikrishnan Sivadasanpillai）| 卡瓦塞里·
斯瓦斯蒂·S·库马尔（Swasthi S. Kumar）| 阿伦·戈帕拉克里希南（Arun Gopalakrishnan）| 迪帕·萨西库马尔（Deepa Sasikumar）| 哈里克里希南·西瓦达桑皮莱（Harikrishnan Sivadasanpillai）| 卡瓦塞里·马哈德万·克里希纳莫尔蒂（Kavassery Mahadevan Krishnamoorthy）
印度喀拉拉邦蒂鲁瓦南塔普兰市斯里·奇特拉·蒂鲁纳尔医学科学与技术学院（Sree Chitra Tirunal Institute of Medical Sciences and Technology）心脏病学系，邮编695011
摘要
背景
尽管在成人心力衰竭中越来越多地使用基于指南的药物治疗（GDMT，包括肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂、β受体阻滞剂、盐皮质激素受体拮抗剂和钠-葡萄糖共转运蛋白2抑制剂），但对于这些药物在单心室衰竭成人患者中的使用仍缺乏共识，且相关儿科数据也非常有限。
目的
本研究是一项单中心观察性研究，旨在评估GDMT在单心室功能障碍儿童中的可行性。
方法
纳入研究的标准为：年龄≤19岁，具有单心室生理特征，处于外科姑息治疗的不同阶段，射血分数≤50%，并且连续30天以上接受了GDMT的四个核心治疗措施中的至少三种。
结果
共有10名儿童参与了这项研究。1年随访时，40%的患者出现了心力衰竭恶化、心脏移植或死亡等主要复合结局。这些患者的射血分数中位数从32%提高到50%，心胸比从59%降至55%，尤其是左心室形态的患者。NT-proBNP水平从5530 pg/ml降至1400 pg/ml。随访期间患者的收缩压略有下降，但仍高于第15百分位数。血清肌酐水平和估算的肾小球滤过率呈现双相变化：最初有所恶化，但在持续接受GDMT的情况下，1年随访时恢复到基线水平。
结论
在具有单心室生理特征和心室功能障碍的儿童中，GDMT带来的射血分数改善表明有必要进行更大规模的前瞻性研究。
引言
分阶段姑息治疗的发展，最终实现完全的腔肺分流（total cavopulmonary communication），是治疗无法进行双心室修复的复杂先天性心脏病患儿的一个重要里程碑。虽然这种“Fontan循环”提高了生存率和生活质量，但由于多种原因（包括心室功能障碍），这种循环模式容易发生衰竭。在通过Fontan途径接受治疗的患儿中，相当一部分会逐渐出现心室功能障碍，这是导致Fontan循环失败、死亡或需要心脏移植的主要原因[1]。心室机械功能不佳、心肌灌注受损、血流动力学压力增加、心室容量负荷过重、全身血管阻力升高以及单心室的顺应性降低等因素均参与了单心室功能障碍的发病机制[2]。
标准指南指导的药物治疗（GDMT）在管理单心室心力衰竭中的作用尚不明确。单心室循环通常被认为对标准的心力衰竭药物反应较差，但临床管理主要依据成人文献中的心力衰竭治疗方案[3]。尽管在成人心力衰竭中广泛使用β受体阻滞剂、血管紧张素转换酶抑制剂、血管紧张素受体-脑利钠肽抑制剂和钠-葡萄糖共转运蛋白2抑制剂，但对于这些药物在单心室衰竭成人患者中的使用仍无共识[4]，相关儿科数据也非常有限。我们进行了一项观察性研究，以评估GDMT在单心室功能障碍儿童中的可行性和应用情况，这类研究目前报道较少。
章节摘录
材料与方法
这是一项在印度三级医疗机构进行的一项单中心回顾性观察性研究。研究获得了家长的书面同意书，以及12岁及以上儿童的知情同意。研究方案符合1975年《赫尔辛基宣言》的伦理准则，并获得了机构伦理委员会的批准。研究对象为2022年1月至2023年12月期间在我院接受先天性心脏病治疗的儿童。
基线特征
研究共纳入10名具有单心室生理特征和心室功能障碍的儿童。图1展示了研究对象的血流图。中位年龄为4岁（范围4–11.5岁），其中70%为男孩。所有患者均患有心力衰竭且射血分数降低，并接受了Blalock-Taussig-Thomas分流术、双向Glenn分流术或Fontan手术等姑息治疗。所有患者均接受了肾素
讨论
这项单中心观察性研究探讨了GDMT在单心室患儿中的可行性和耐受性，这类患者属于极高风险的群体。12个月内，40%的患者出现了死亡、心脏移植或心力衰竭恶化的主要复合结局。然而，使用达格列净（dapagliflozin）、肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂和β受体阻滞剂等四联药物治疗后
结论
在这项小型单中心观察性研究中，我们发现单心室生理特征的儿童能够良好耐受四联GDMT治疗。1年随访期间，这些单心室功能障碍的儿童射血分数有所改善，尤其是左心室形态的患者。四联GDMT还导致收缩压轻微下降。肾功能参数表现出双相变化：早期有所恶化，随后在持续接受GDMT的情况下恢复到基线水平。
作者贡献声明
斯瓦斯蒂·S·库马尔（Swasthi S. Kumar）：负责撰写、审稿与编辑、初稿撰写、数据验证、项目管理、方法学设计、研究实施、数据分析及数据整理。阿伦·戈帕拉克里希南（Arun Gopalakrishnan）：负责撰写、审稿与编辑、初稿撰写、数据验证、监督、软件使用、资源协调、项目管理、方法学设计、研究实施、数据分析及概念构思。迪帕·萨西库马尔（Deepa Sasikumar）：负责撰写、审稿与编辑、数据验证、监督及资源协调、数据分析。
伦理批准声明
本研究已获得印度喀拉拉邦蒂鲁瓦南塔普兰市斯里·奇特拉·蒂鲁纳尔医学科学与技术学院机构伦理委员会的批准。批准编号：SCT/IEC/2194/JANUARY/2024，日期为2024年8月31日。
预印本服务器
本研究未在任何社区预印本服务器上发布。
资金来源
本研究未获得公共部门、商业机构或非营利组织的任何资助。
作者声明没有已知的可能影响本文研究的财务利益或个人关系。
