《Neurology and Therapy》：A Qualitative Study of Lived Treatment Experiences and Preferences of Long-Term DMT Users with Relapsing–Remitting Multiple Sclerosis
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摘要
引言：复发-缓解型多发性硬化症（relapsing-remitting multiple sclerosis，RRMS）需要长期使用疾病修正治疗（disease-modifying therapies，DMTs），常被认为是负担。本研究探讨了长期使用
摘要
引言：复发-缓解型多发性硬化症（relapsing-remitting multiple sclerosis，RRMS）需要长期使用疾病修正治疗（disease-modifying therapies，DMTs），常被认为是负担。本研究探讨了长期使用DMT的RRMS患者的生活治疗经历。
方法：本定性、非干预性研究采用半结构化访谈，对20名接受DMT治疗≥10年的法语成人RRMS患者进行访谈。参与者通过法国患者协会和神经内科诊所招募。排除标准包括进展型MS或认知障碍。访谈远程进行并转录，使用NVivo软件进行主题分析，以一般归纳和扎根理论框架为指导。监测数据饱和，并由多名研究人员进行编码以确保可靠性。
结果：参与者（平均年龄52岁；60%女性；平均病程20年）报告强烈偏好口服或低频输注DMT，因为感知治疗负担较低。频繁的家庭注射与焦虑和自主性降低相关。自愿治疗暂停很常见，由疲劳或社交需求驱动，但受限于对复发的恐惧。治疗经历影响身份认同，需要大量的日常组织。
结论：长期RRMS患者将DMT融入他们的日常和身份，偏好频率更低、负担更小的方案。研究结果支持考虑治疗疲劳并促进共享决策的个性化护理策略。
**论文解读：长期疾病修正治疗下复发-缓解型多发性硬化症患者的生活治疗经历与偏好**
**研究背景与问题**
复发-缓解型多发性硬化症（relapsing-remitting multiple sclerosis，RRMS）是一种慢性神经炎症性疾病，患者需长期接受疾病修正治疗（disease-modifying therapies，DMTs）以控制复发和延缓残疾进展。尽管DMTs在降低复发频率方面有效，但治疗本身常被视为负担，尤其在老年患者中，是否继续用药仍是临床争议点。以往研究多集中于早期患者或注射类药物的依从性，对长期（≥10年）使用DMT的患者的生活体验和偏好探索不足。现有文献多关注临床结局（如复发率、残疾进展），而忽视了患者在漫长治疗过程中的心理适应、组织负荷和决策权丧失感。此外，口服DMTs和低频输注方案日益普及，但患者对从注射向新型方案转换过程中的主观评价尚不明确。为填补这一空白，研究人员开展了一项定性研究，旨在从患者视角理解长期DMT使用的真实经历、偏好变化以及自我调节策略。该论文发表于《Neurology and Therapy》。
**研究概述与结论**
研究招募了20名法语成人RRMS患者（法国来源），均连续使用DMT≥10年（平均病程20年，平均年龄52岁，60%女性），通过患者协会和神经内科诊所招募。排除进行性MS或认知障碍者。采用半结构化访谈（远程进行，平均68分钟），数据经NVivo软件进行主题分析，以一般归纳法和扎根理论为框架，两名研究者独立编码并达成共识。研究得出核心结论：长期RRMS患者将DMT融入其日常经验和身份认同，偏好口服或低频输注等负担较小的方案；频繁家庭注射与焦虑、自主性降低相关；自愿治疗暂停常见但受复发恐惧制约；治疗经历显著影响疾病管理策略，患者发展出经验专长以动态平衡疾病控制与生活质量。这些发现强调了个性化护理策略的必要性，需考虑治疗疲劳、患者自主性需求以及共享决策。
**关键技术方法**
本定性研究采用半结构化访谈法，通过法国患者协会和神经内科诊所招募20名法语成人RRMS患者（连续DMT≥10年，平均年龄52岁，60%女性，平均病程20年）。访谈远程进行（视频或电话），转录后使用NVivo软件进行主题分析，以一般归纳法和扎根理论为理论框架。两名研究人员独立编码并比较编码树以确保共识，监测数据饱和至无新主题出现。样本来源仅为法国，可能限制向其他医疗环境的推广。
**研究结果**
（1）**MS管理：患者的工作（MS Management: The Patient’s Work）**
通过访谈分析，参与者一致报告疾病自我管理需要持续的认知和组织负荷，包括安排预约、规划用药时间以最小化副作用对生活的影响。日常任务（如提醒、医疗预约）被视为必要但繁重的劳动，患者常主动调整活动以适应治疗节奏。
（2）**给药方式（Modes of Treatment Administration）**
多数参与者有家庭注射经历，此类方式常被描述为繁琐（疼痛、需冷藏、需他人协助），并与焦虑和自主性丧失关联。相比之下，口服药物或每月至半年一次的输注被视为显著改进，降低了治疗对日常生活的侵入性。患者对当前治疗的评价高度依赖既往体验：从注射转为低频方案被体验为“解放”，而从口服转回注射则被感知为“退步”。
（3）**变化轨迹：改善或退化的感知（Trajectory of Change: Perceptions of Improvement or Degradation）**
半数以上参与者经历过至少三种DMT，治疗更换多由复发、副作用或检查发现驱动。转换初期患者常存在焦虑，但多数在适应后对更低频方案表示满意。从家庭注射转至医院输注或口服被普遍认为是改善，而反向转换则被认为是对个人自由的限制。
（4）**意性治疗暂停（Intentional Therapeutic Pauses）**
基于94个编码，部分参与者偶尔主动跳过剂量以维持正常感或适应社交需求（如重要会议、休假），但暂停受复发恐惧限制，且常与医疗团队达成默契。少数患者曾长期停药（如P07），但无人永久终止治疗。暂停行为被理解为患者主动调节治疗负担的自我管理策略。
**讨论与结论总结**
讨论部分指出，研究结果与现有文献一致：治疗负担与给药途径和频率密切相关，口服和低频方案更受偏好；患者经验的累积（即经验专长）影响其对当前治疗的判断；自愿治疗暂停不应视为非依从，而是长期患者为平衡疾病控制与生活质量采取的理性策略。过去经历（尤其是注射治疗的负面体验）塑造了患者对治疗改善/退化的评估，这种动态评价在以往定量研究中少有触及。临床启示包括：应关注治疗疲劳，在共享决策中纳入患者经验知识，尊重患者发起的暂时停药请求，并通过个性化方案（如口服、间隔给药）降低治疗负担，同时维持医疗信任。结论翻译：研究结果强调了长期治疗依从性在RRMS患者中的多面性，凸显了与DMT相关的显著心理、社会和组织负担。临床上，这强调了个性化方法的必要性，需考虑患者的生活经历、治疗疲劳和对自主性的渴望。承认患者发起的暂时治疗中断以及对口服或间隔给药方案等偏好，可以在不损害治疗效果的情况下支持依从性。将经验知识整合到共同决策中并定制长期护理策略，可以减轻治疗负担，同时维持患者与医疗提供者之间的信任和参与。
