测量自闭症儿童及青少年生命质量：常用通用健康相关生命质量量表的性能比较

《Quality of Life Research》：Measuring quality of life in autistic children and young people: comparing the performance of common generic health related quality of life instruments

　　

目的：评估常用儿科健康相关生命质量（HRQoL）量表在自闭症儿童中的比较测量性能。方法：样本为来自澳大利亚儿科多工具比较研究（Australian Paediatric Multi-Instrument Comparison study）的510名5–18岁自闭症儿童。比较了PedsQL、EQ-5D-Y-5L、EQ-5D-Y-3L、CHU9D及KIDSCREEN-27量表的心理测量学性能。评估的属性包括可接受性（完成难易度）、可行性（完成时间）、重测信度、地板/天花板效应、收敛效度及已知群组效度（通过就学类型、特殊卫生保健需求（SHCN）及 strengths and difficulties questionnaire（SDQ）测量）。按报告者类型（儿童 vs. 照护者）、儿童年龄（5–12岁 vs. 13–18岁）及性别（男 vs. 女）进行亚组分析。结果：所有量表均表现出相似的良好可接受性、可行性和收敛效度。仅PedsQL、EQ-5D-Y-5L和EQ-5D-Y-3L显示出重测信度（组内相关系数0.56–0.60）。总样本中未发现地板或天花板效应；但在13–18岁青少年（19.1%）、男性（15.6%）及自填报告者（15.0%）中观察到EQ-5D-Y-3L的天花板效应。对于已知群组效度（Cohen’s d > 0.5），仅EQ-5D-Y-5L区分了主流学校与特教学校儿童；仅CHU9D和PedsQL区分了有无SHCN的儿童；所有量表均按SDQ区分了有无行为困难的儿童。结论：PedsQL和EQ-5D-Y-5L是自闭症儿童中性能最强的测量工具。由于性能随报告者类型、儿童年龄及性别变化，选择量表时应评估其在目标人群中的证据。

论文解读：测量自闭症儿童及青少年生命质量——常用通用健康相关生命质量量表的性能比较

一、研究背景与意义

自闭症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder, ASD）是一种以社交沟通挑战、局限重复行为及感觉处理差异为特征的终身发育状况，全球儿童患病率约1%，澳大利亚达2%–5%，是5–14岁儿童疾病负担的主要来源之一。健康相关生命质量（Health-Related Quality of Life, HRQoL）是反映身心功能受健康影响的综合指标，可由儿童自评或家长代理报告。目前尚无专门针对ASD儿童的疾病特异性HRQoL量表，通用儿科HRQoL量表虽有广泛应用前景（如临床以患者为中心的护理、人群健康比较、卫生经济学的质量调整生命年计算），但其在自闭症人群中的效度、信度及适用性证据十分有限，既往研究多聚焦10岁以上儿童、仅对比2种工具且未系统考察亚群差异。为填补这一空白，研究人员依托澳大利亚儿科多工具比较研究（Paediatric Multi-Instrument Comparison, P-MIC）队列，首次在较大样本（510人）及较宽年龄跨度（5–18岁）中，系统比较五种常用通用HRQoL量表在自闭症儿童中的心理测量学表现，并分析报告者类型、年龄与性别的亚组差异。该论文发表于《Quality of Life Research》。

二、主要研究方法概览

研究人员采用P-MIC研究中确诊ASD的5–18岁儿童队列（n=510），通过澳大利亚在线面板（Pureprofile）于2021年11月–2022年8月招募，由照护者报告诊断情况。基线调查采集人口学、特殊卫生保健需求筛查（SHCN Screener）、困难与优势问卷（Strengths and Difficulties Questionnaire, SDQ）及五种通用HRQoL量表：PedsQL、EQ-5D-Y-5L、EQ-5D-Y-3L、CHU9D、KIDSCREEN-27；4周后重复除KIDSCREEN-27外的四种量表。7岁以上且照护者认为可自填的儿童可自填（self-report），否则由照护者代理（proxy-report）。分析指标包括：可接受性（5级难度自评）、可行性（REDCap自动记录完成时间，>10分钟顶编码）、重测信度（剔除健康变化的亚组，双向混合效应单测度绝对一致 intraclass correlation coefficient, ICC）、地板/天花板效应（≥15%极端值）、收敛效度（以PedsQL为参照的Spearman相关）、已知群组效度（主流/特教学校 proxy ASD严重度、有无SHCN、SDQ正常/异常，独立t检验与Cohen’s d）。按报告者、年龄（5–12岁/13–18岁）、性别（男/女）分层分析，部分亚组因<50人仅描述不汇总。EQ-5D-Y-3L与CHU9D辅以效用值（utility score）做敏感性分析。

三、研究结果

样本特征：510名儿童，男70.2%，平均10.6岁；64.1%为自填。照护者多女性（83.7%），26.3%有学士及以上学位。

可接受性：总样本中EQ-5D-Y-5L最易完成（63.1%选“容易/非常容易”），KIDSCREEN-27最低（54.7%）。亚组中，代理报告、5–12岁组、男性自填接受度略高。

可行性：中位数完成时间从EQ-5D-Y-5L的32.1秒到KIDSCREEN-27的123.5秒不等；亚组间差异最大不超10秒。

重测信度：总样本中PedsQL、EQ-5D-Y-5L、EQ-5D-Y-3L为中等信度（ICC=0.56–0.60，95%CI跨差到中等），CHU9D为差（ICC=0.42，CI跨差到中等）。亚组因样本受限难比。

地板/天花板效应：总样本无地板/天花板效应；EQ-5D-Y-3L在13–18岁（19.1%）、男性（15.6%）、自填（15.0%）中出现天花板效应（≥15%最优健康水平），其余工具及亚组无。

收敛效度：以PedsQL为参照，总样本与其余工具强相关（r=0.53–0.66），KIDSCREEN-27也达强相关（0.53，原假设为中等）。各亚组模式一致。

已知群组效度：总样本按ASD严重度（学校类型），仅EQ-5D-Y-5L达中等效应（Cohen’s d=0.51, p<0.001），其余为小效应或无（KIDSCREEN-27 p=0.598）。按SHCN，PedsQL（d=0.64）与CHU9D（d=0.54）达中等效应，其余小效应。按SDQ，所有工具均强效应区分（PedsQL最高 d=1.24）。亚组趋势类似但小样本谨慎解释。

敏感性分析：用效用值重算EQ-5D-Y-3L与CHU9D，已知群组与重测信度结论基本不变，CHU9D代理报告重测从中等略降至差。

量表性能汇总：PedsQL与EQ-5D-Y-5L在总样本及多亚组中综合最强；CHU9D无天花板但重测差；KIDSCREEN-27无天花板、收敛好但可接受性略低。

四、讨论与结论总结

研究人员讨论指出，所有工具可行可接受，但自闭症儿童与照护者自陈更易难度感（55%–63%认为易完成，低于其他P-MIC亚群>70%）。重测方面仅PedsQL、EQ-5D-Y-5L、-Y-3L达标，CHU9D在自闭症群中较一般儿童差。收敛效度强于既往异源报告对比研究。已知群组差异部分反映校型作为ASD严重度代理的局限——主流校自闭儿可能适应不良但HRQoL低，特教学校可能因环境适配而HRQoL不低。

工具选择依用途而异：临床若需多条目信息可选KIDSCREEN-27（优势取向、含自主与亲子关系域），短平快筛查或卫生经济优选EQ-5D-Y-5L（即将有效用积分）/PedsQL（效用集开发中）。未来可探索访谈式施测助低龄/读写待发展者自填。研究局限含在线面板选择偏倚、部分亚组样本不足、诊断靠家长报未多学科复核、未测健康变化反应度。

结论翻译：

所有量表在本研究中表现良好，然而PedsQL与EQ-5D-Y-5L总体性能最强，可作为测量自闭症儿童HRQoL的合适选择。未来需更多关于自闭症儿童测量工具反应度的证据，应成为后续研究重点。