《Journal of Hand Surgery Global Online》：A Scoping Review of Pediatric Kienb?ck Disease: What Do We Know?
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摘要
目的
Kienb?ck病是儿童及青少年患者中一种罕见疾病（entity）。现有已发表文献主要局限于病例系列和病例报告。严格固定制动的保守治疗试验已被描述为此类病例的标准治疗。研究人员的目的在于审查18岁以下患者Kienb?ck病相关文献总体情况，以判
摘要
目的
Kienb?ck病是儿童及青少年患者中一种罕见疾病（entity）。现有已发表文献主要局限于病例系列和病例报告。严格固定制动的保守治疗试验已被描述为此类病例的标准治疗。研究人员的目的在于审查18岁以下患者Kienb?ck病相关文献总体情况，以判断当前证据质量，并评估是否能够就治疗管理和结局得出明确结论。
方法
研究人员在PubMed、Scopus和Cochrane Library数据库中进行了文献检索，使用的关键词包括骨坏死（osteonecrosis）、月骨（lunate）和Kienb?ck病等术语。检索结果经过去重后，依次进行标题筛选、摘要筛选和全文筛选。随后从纳入研究中提取有关患者临床表现与诊断、干预措施及报告结局的数据。
结果
去除重复文献后，共筛查527项研究。进一步审查后，最终纳入1976年至2023年发表的69项研究，这些研究包含儿童及青少年Kienb?ck病的特异性数据。总计57项研究描述了142例患者接受手术干预。16项研究报告了26例单纯保守治疗患者。手术方式差异很大，其中桡骨缩短截骨术（radial shortening osteotomy）最为常见。所报告结局同样缺乏一致性，其中以疼痛和关节活动度（range of motion）记录最为常见。
结论
有关儿童及青少年Kienb?ck病的发表文献主要局限于病例报告和病例系列，在患者临床表现、干预措施及结局指标的数据收集方面存在高度异质性。尽管固定制动的保守治疗被报道为该病的金标准治疗，但现有大多数文献报道的却是接受手术治疗的病例。仍需开展前瞻性研究，以明确儿童及青少年Kienb?ck病的适当管理策略及预期结局。
研究类型/证据等级
鉴别诊断/症状患病率研究 3a。
本文发表于《Journal of Hand Surgery Global Online》，是一篇围绕儿童与青少年Kienb?ck病开展的范围综述（scoping review）。Kienb?ck病又称月骨软化症（lunatomalacia），属于月骨缺血性坏死性病变，在成人中虽已较少见，但在儿童和青少年群体中更为罕见。正因为发病率极低，临床上长期缺乏统一的治疗共识，导致相关研究证据分散、质量不高。现有认识显示，成人Kienb?ck病即使接受保守治疗也常持续进展；而较年轻患者的疾病自然史可能不同，一些文献提示月骨在骨骺未成熟阶段可能发生再血管化并恢复结构。因此，既往专家意见常将长期固定制动视为儿童和青少年患者的标准处理策略。然而，这一建议主要来源于小样本病例系列，究竟保守治疗是否优于手术治疗、何种患者更适合何种策略、预后如何，均缺乏高质量证据支持。基于这一关键知识空白，研究人员系统梳理了18岁以下Kienb?ck病的已发表文献，希望判断现有证据质量，并评估是否能够就治疗和结局提出可靠结论。
研究人员依照系统综述和范围综述优先报告条目扩展版（PRISMA-ScR）制定检索与筛选流程，从PubMed、Scopus和Cochrane Library自建库至2024年7月3日开展检索，关键词围绕骨坏死（osteonecrosis）、月骨（lunate）及Kienb?ck病，并结合儿童检索策略。纳入对象为18岁以下患者；若研究混合成人与未成年人但未分层报告儿童数据，则予以排除。最终对患者临床表现、诊断、干预措施和结局进行提取；并以15岁作为骨骼成熟的粗略界点，将<15岁与15–18岁患者分层分析。样本来源并非单一队列，而是1976—2023年公开发表文献中的病例报告、病例系列和回顾性队列研究。
研究结果显示，当前儿童及青少年Kienb?ck病的证据基础极为有限，且数据报告方式高度不一致。以下按照原文主体结构进行归纳。
Results
研究初筛在去重后共获得527篇文献，经题目和摘要筛查后，277篇进入全文评估，最终纳入69项研究。被纳入文献包括33篇病例报告、32篇病例系列和4项回顾性队列研究，发表时间横跨1976年至2023年。值得注意的是，在全部纳入研究中，仅有1项研究比较了手术治疗与保守治疗；另有3项研究仅比较两种不同手术方式。这一结果直接说明，该领域缺少真正意义上的治疗策略对照研究，现有证据几乎全部来自描述性研究，难以支持高层级临床决策。
从纳入研究中，共有168例18岁以下患者被报道，其中138例具有可供分析的非汇总个体数据。患者初始表现的描述并不统一。几乎所有研究都记录了Lichtman分期，但对于影响儿童预后的关键变量，如骨骺是否开放或骨龄，仅58例患者有记载。所有研究均提及腕痛是主要主诉，而关节活动度和握力虽是最常见的临床指标，却分别仅在60.9%和46.4%的研究中被记录。研究人员据此指出，即便是最基础的基线资料，在现有文献中也缺乏一致和完整的采集方式，这严重限制了不同研究之间的横向比较。
Interventions
干预方式方面，儿童及青少年Kienb?ck病的治疗手段呈现出明显异质性。69项研究中有57项报道了手术治疗；在文献总计168例患者中，仅26例（19%）接受单纯保守治疗，通常为不同时长的固定制动。若仅分析138例具备个体资料的患者，则<15岁组中有32.7%通过单纯固定成功保守治疗，而>15岁组仅8.4%如此。尽管研究并未直接证明年龄决定疗效，但这一分层结果提示，较年轻、骨骼更未成熟的患者可能更常被成功地采用保守治疗。手术方面，最常见术式为桡骨缩短截骨术（radial shortening osteotomy），其次为带血管蒂骨移植（vascularized bone grafting）。此外，早期文献中还可见硅胶月骨置换等具有时代特征的术式。通过这一部分可见，虽然保守治疗常被专家意见视为“金标准”，但实际已发表病例却以手术治疗为主，提示临床实践与理论推荐之间存在明显张力。
Outcomes
结局分析进一步暴露出现有文献方法学上的不足。纳入研究的平均随访时间为44.9 ± 40.3个月，但关于结局指标缺乏标准化。终末随访最常报告的是关节活动度、疼痛和握力，然而即便是这些最常见指标，各研究之间的记录方式仍不一致。经验证的患者报告结局指标（patient-reported outcome measures）使用较少，Mayo wrist score仅见于13项研究，Disabilities of the Arm, Shoulder, and Hand score、Patient-Rated Wrist Evaluation、Nakamura score和Cooney score的使用频率更低。多数研究仅笼统描述疼痛改善或恢复活动，而缺乏可量化、可比较的功能评估。研究人员因此认为，现有文献虽然提供了零散的治疗后改善信息，但因缺乏统一结局框架，无法进行有效汇总分析，也难以对不同治疗的相对价值作出判断。
Discussion
讨论部分是全文的核心。研究人员指出，这项范围综述凸显了罕见病研究的固有困难：病例稀少、研究规模小、报告口径不一。就儿童与青少年Kienb?ck病而言，现有文献主要由病例报告和小型病例系列构成，多数研究病例数不足10例；对疾病分期、初诊症状以及影像学、临床和功能学结局的记录缺乏一致性，使得系统比较、荟萃分析（meta-analysis）和证据整合几乎无法实施。因此，目前无法依据已发表文献制定明确的评估、治疗和预后指南。
关于治疗策略，研究人员的证据梳理显示，已发表研究明显偏向手术治疗，而单纯保守治疗病例数量相对较少，且没有研究真正比较两者疗效。虽然专家观点倾向于对20岁以下患者至少先尝试观察或固定，但这一建议本身也建立在低质量证据之上。研究人员同时引用既往系统综述，与本研究结果进行方法学层面的对照：不同检索数据库、是否限制“pediatric”或“adolescent”检索词、综述目的属于特定临床问题还是文献图谱描绘，均会影响纳入研究及保守治疗比例。由此可见，目前文献中关于“保守治疗是否应为首选”的结论并不稳固，更多反映的是研究设计和发表偏倚，而非确定性的疗效证据。
研究还强调，儿童患者并非静态群体，年龄与骨骼成熟度可能深刻影响疾病行为。已有零散证据提示，骨骼未成熟患者即使处于较晚期病变，也可能发生月骨再塑形和再血管化，这是与成人病程显著不同的重要特点。然而，在全部168例患者中，仅58例记录了远端桡骨骨骺状态，故现有数据无法进一步界定：哪些年龄段或发育阶段更有可能自发恢复，哪些患者更可能逐步恶化并最终需要手术。这一缺陷说明，骨骼成熟度本应是儿童Kienb?ck病研究中的核心分层变量，但在现有文献中却长期被忽视。
基于上述问题，研究人员提出未来研究方向：应明确界定儿童与青少年研究对象，排除>18岁患者，或在纳入成人时按年龄或骨骼成熟度分层报告；应系统记录远端桡骨骨骺状态或骨龄作为骨骼成熟代理指标；应在干预前后统一收集腕关节活动度、握力等客观临床结局，并同步采集适用于青少年的人群报告结局指标；对于这种罕见疾病，理想的研究形式应是多中心直接比较研究，而建立集中式登记系统（registry）将有助于克服样本量不足并促进标准化数据收集。研究人员以先天性上肢差异领域的前瞻性多中心登记研究为例，说明此类基础设施能够显著提高流行病学、治疗和功能结局证据质量。
本研究也坦陈其局限性，包括仅纳入英文文献、未对纳入研究质量进行正式评价，以及部分病例报告可能未被所检数据库收录。此外，研究人员排除了虽包含儿童患者但未分层报告数据的研究，这一做法虽然减少了纳入数量，却也从侧面揭示了当前文献最根本的问题：儿童病例常被混杂在成人队列中，导致儿童特异性证据难以提炼。
研究结论部分可译为：本研究收集的数据表明，目前缺乏足够的高水平证据来指导儿童和青少年Kienb?ck病的治疗决策，也无法预测不同管理策略下的结局。研究人员识别出该领域的关键知识空白，并提出了未来研究建议，包括采用标准化数据收集方法，以生成高质量证据，从而指导受此棘手临床问题影响的年轻患者的照护。
总体而言，这篇发表在《Journal of Hand Surgery Global Online》的综述并未试图给出某一种治疗优于另一种治疗的武断答案，而是以证据地图的形式清楚指出：儿童及青少年Kienb?ck病现阶段最突出的问题不是缺少治疗手段，而是缺少可比较、可重复、可推广的高质量临床证据。其重要意义在于，为未来开展前瞻性、多中心、标准化研究明确了方向，也提示临床医师在面对这类患者时，应充分认识到当前决策依据仍然薄弱，尤其需要结合年龄、骨骼成熟度与个体病情进行谨慎判断。
