来自神经科与骨科门诊的残障和/或慢性病青少年赋能评估：一项混合方法研究

《The Journal of Pediatrics: Clinical Practice》：Evaluating empowerment in adolescents with a disability and/or chronic condition from neurology and orthopedic clinics: A mixed-methods study

　　

目标：评估来自神经科和骨科门诊的青少年（10–19岁）伴残障和/或慢性病（chronic condition）的赋能（empowerment）与生活质量（QOL），并识别可改善其照护与赋能的领域。研究设计：研究人员采用解释性序贯混合方法设计。参与者招募自不列颠哥伦比亚（British Columbia）儿童医院神经科与骨科门诊，完成人口学调查及两个经过验证的在线工具：哥德堡青少年赋能量表（Gothenburg Young Persons Empowerment Scale, GYPES）和儿童生存质量普适性核心量表（Pediatric Quality of Life InventoryTM, PedsQLTM）4.0自评版。开展半结构化访谈以深入理解青少年的赋能感受。进行线性回归分析以识别与赋能和QOL降低相关的人口学变量。访谈采用解释性描述（interpretive description）框架分析。结果：48名参与者完成调查，报告的GYPES和PedsQLTM总分均值分别为58.15 ± 8.46和61.57 ± 22.32。理论饱和在14次访谈后达到。识别出4个促进赋能感受的环境因素：1）共同决策（shared decision-making）促成倡导与独立；2）教育（尤其涉及遗传学）提升知识与理解；3）分享故事有助于赋能他人；4）参与身体活动促进归属感。结论：本研究首次在来自神经科和骨科门诊的多样化残障和/或慢性病青少年中使用GYPES。当青少年积极参与自身医疗且了解诊断的遗传学基础时感到赋能。参与者也希望有机会赋能经历相似问题的他人。本研究强调需要通过遗传咨询（genetic counselling）和促进共享表达的机会以支持赋能。

论文发表于《The Journal of Pediatrics: Clinical Practice》。研究背景方面，残障（涵盖生理、认知、感觉、情绪受限）与慢性病（需持续治疗且限制日常功能至少一年）的青少年面临社会与环境障碍、歧视及医疗体系支持不足等问题；青春期本身是生物与社会变化及身份形成的关键期，这类群体更易出现心理适应问题、抑郁焦虑及心理社会发展延迟，而赋能（患者被鼓励参与医疗并获得资源以做出知情决策的持续过程）作为健康相关结局在此群体中尚未被充分研究，既往证据提示赋能可改善生活质量与治疗依从性，但针对神经科和骨科门诊中异质性残障/慢性病青少年的赋能评估仍缺乏，因此有必要开展专门研究。研究人员开展了一项解释性序贯混合方法研究，定量阶段使用验证量表评估赋能与生活质量，定性阶段通过访谈深入理解赋能体验，整合分析后识别出促进与限制赋能的因素，得出青少年在主动参与医疗、获得疾病与遗传学教育、分享故事、参与适应性身体活动时感到赋能，神经科患者赋能与生活质量评分显著低于骨科患者，愿意参与未来研究和获知结果者赋能总分更高但情绪功能评分更低，最后提出临床实践中应保障共同决策、提供遗传学咨询、营造表达与包容环境等建议；该研究首次在此类多样化工群中应用GYPES，为以青少年为中心的照护改进提供了实证依据。

关键技术方法：研究人员采用解释性序贯混合方法设计，定量阶段招募自不列颠哥伦比亚儿童医院神经科与骨科门诊的10–19岁具认知能力的残障/慢性病青少年（n=48完成调查），通过REDCap平台收集人口学调查及两个验证量表——GYPES（五个维度：知识与理解、身份、个人控制、共同决策、赋能他人）和PedsQL^TM4.0自评版（四个健康维度：生理、情绪、社会、学校功能），均采用Likert量表；使用R进行描述统计和单变量线性回归以识别人口学变量与评分的显著关联（p<0.05）。定性阶段从定量参与者中有目的地选取多样性子样本（n=14，按条件、年龄、族裔、性别、赋能与生活质量水平分层）进行半结构化访谈，采用解释性描述框架与语用设计，使用phronetic迭代分析进行归纳与演绎编码，由两名独立编码员生成主题并由第三编码员解决分歧；最后通过数据三角互证整合定量与定性结果。

1. 3.
   Results（结果）：定量结果显示48份有效调查，GYPES总分均值58.15±8.46（最高维度为知识与理解，最低为赋能他人），PedsQL^TM4.0总分均值61.57±22.32（最高为情绪功能，最低为生理功能）；单变量回归发现骨科门诊参与者个人控制维度及所有PedsQL维度显著高于神经科参与者，自我认同为残障者与更低的所有PedsQL维度相关，愿意参与未来研究者赋能总分及赋能他人维度显著更高但情绪功能更低，愿意获知结果者赋能总分、知识与理解、赋能他人更高但所有PedsQL维度更低，支持小组参与者的身份维度显著更低。定性结果通过14次访谈（平均31分钟）提炼出促进赋能的四类外部因素：1）患者、家长、医护人员间的共同决策促成内部自主与控制感；2）提供治疗、管理及遗传学等充足教育（尤其遗传病相关者希望遗传咨询）提升自信与决策能力；3）机会分享自身故事与倾听他人故事建立联结、信心并赋能他人；4）鼓励参与改良的身体活动带来同伴包容与归属感。限制赋能的因素包括：法定决策权仍归父母致自主受限，疾病进展不可预测（尤进行性神经疾病）引发失控感与对未来恐惧，缺乏足够疾病知识难以向同伴解释或接受诊断，因身体限制被排除于群体活动、遭受欺凌与歧视，医疗系统中候诊长、预约难、因“看起来残障较轻”而被低估需求，学校因同样原因未提供合理便利。3.3. Integration（整合）：定量发现骨科患者生活质量与个人控制高于神经科，与定性中神经疾病者更多表达进展不可控的无力感一致；愿意参与未来研究及获知结果者赋能总分更高但情绪功能更低，与定性中个体虽面临情绪挑战仍希望通过表达经验赋能他人、参与研究改善自身及后代健康相符。

讨论部分总结：本研究首次在多样神经科/骨科残障慢性病青少年中使用验证量表GYPES评估赋能，GYPES总分与既往先天性心脏病、1型糖尿病、囊性纤维化青少年研究相近；PedsQL^TM4.0总分低于健康儿童常模且介于既往神经与骨科研究之间，骨科显著高于神经科很可能与进行性神经病（如肌营养不良、SMA）有关，强调需加强对神经疾病的生活质量支持。定性表明主动参与医疗决策与充足疾病知识促赋能，进展不可预测引发失控感与恐惧，与慢性肾病青少年研究类似。许多遗传相关疾病青少年希望通过与遗传咨询师交谈理解诊断的遗传学基础甚至寻求确诊基因诊断，既往基因组项目青少年虽动机强但缺乏遗传学概念知识，凸显青少年适宜遗传学信息分享与遗传咨询服务的重要性（需进一步探索）。自主决策（独立于父母）是赋能关键，此类群体常因意见被低估、决策权不足而疏离，与既往长期病青少年呼吁协同式医疗（知情、能表达关切给父母与医护人员）一致。赋能他人维度突出：青少年通过分享/倾听故事建立信心、赋能同伴，参与研究帮助自身与后代也被既往证实促赋能；边缘群体（如残障）青少年作为研究伙伴可提升独立、自信、赋能及研究质量相关性。身体活动包容（含适应性活动）带来归属感与自我效能，但障碍包括同伴负面态度、机会缺乏；更严重排斥如欺凌歧视需通过教育、意识提升、社交互动消减非残障青少年的不适与偏见。研究优势包括样本多样性（多病种、年龄、性别、族裔）、混合方法提升效度、使用针对群体的验证量表；局限含定量样本量偏小（n=48）无法进行多变量分析且某些亚组过小，所有参与者均为英语使用者限制外推，仅纳入具认知能力者故结果不能推广至显著认知障碍群体。结论：青少年需在医疗决策中作为主动参与者以获得赋能，可通过协同医疗与共同决策、教育、表达与互助机会、包容环境来提升自信与自主权；建议提供遗传咨询以帮助理解诊断的遗传学基础，营造表达经历与参与决策的氛围；未来应在本研未覆盖的慢性病（如智力障碍）中使用GYPES，并开展纵向研究追踪青少年到成人的赋能变化。这些发现为住院与门诊残障青少年的照护改进与赋能建设提供了具体策略。