综述：对患者报告和临床医生报告的用于评估下肢骨肉瘤患者功能结局的测量工具的批判性评价——基于COSMIN的系统性回顾

《Journal of Patient-Reported Outcomes》：Critical appraisal of patient-reported and clinician-reported outcome measures assessing functional outcomes in lower extremity bone sarcoma patients—a COSMIN-based systematic review

　　

摘要

目的

骨肉瘤的局部治疗通常会显著影响患者的身体能力和日常生活参与度，这凸显了准确评估这些结果以指导最佳护理的必要性。本研究旨在：1）评估最近一项系统评价（2024年）中确定的八种患者和临床医生报告的结局测量工具的测量特性，这些工具在该人群中被使用频率较高；2）推荐最适合在临床和研究中使用的评估工具。

方法

我们在2024年7月检索了MEDLINE和Embase数据库，寻找评估Baeck电子问卷、功能性活动能力评估、Karnofsky表现状态、Mankin评分、1987年和1993年肌肉骨骼肿瘤协会下肢（LE）评分、重返正常生活（RNL）指数以及多伦多肢体挽救评分（TESS-LE）原始版本的开发过程和/或测量特性的研究。要求提供全文。这些测量工具的评估遵循了COSMIN指南（2024年7月至2025年1月）。

结果

共有73篇论文纳入了研究，这些论文评估了八种工具中的一种的测量特性。Baeck问卷、RNL指数和TESS-LE具有明确的构念定义，其中只有RNL指数和TESS-LE显示出足够的内容有效性（证据质量较低和中等）。其余工具缺乏明确的构念定义，导致内容有效性不确定或不足，因此不建议使用。TESS-LE的结构有效性不一致，导致其内部一致性不明确，目前无法推荐使用。此外，支持RNL指数具有足够测量特性的证据也过于有限，不足以证明其使用的合理性。

结论

明确的构念定义是测量工具的基石，但在大多数情况下都存在不足。TESS-LE和RNL指数由于其足够的内容有效性而显示出潜力，但在被推荐为评估骨肉瘤患者身体能力和日常生活参与度的标准工具之前，还需要进一步改进。要推进这些结果的测量，需要全面验证和改进现有工具以克服其当前的限制，或者开发新的、可靠且有效的工具，专门针对这一人群。

注册

研究方案在PROSPERO数据库中的注册信息：CRD42022353668。